近二十年來,基于生物大分子的技術(shù)研究和疾病治療得到了快速發(fā)展,例如基因治療、基因編輯等。然而將生物大分子遞送到目標(biāo)細(xì)胞的效率較低,限制了生物大分子潛在的廣泛應(yīng)用。解決這一問題的關(guān)鍵是需要高效、安全的生物大分子遞送方法。首先第一章介紹了生物大分子的定義、分類及生物醫(yī)學(xué)應(yīng)用,生物大分子遞送的意義、常用的遞送方法和目前存在的重要問題。分別針對(duì)核酸類和蛋白質(zhì)類生物大分子兩個(gè)方面存在的問題,提出解決問題的思路。陽離子高分子已經(jīng)被廣泛應(yīng)用于核酸的遞送,但仍有許多亟待解決的問題。目前核酸類生物大分子遞送最重要的問題之一就是核酸胞內(nèi)遞送效率和細(xì)胞毒性之間的相關(guān)性。即高分子量的陽離子載體具有較高的遞送效率但會(huì)帶來更高的細(xì)胞毒性,而低分子量載體細(xì)胞毒性低,但遞送效率也較低。如何打破這種相關(guān)性,制備高效而低細(xì)胞毒性的核酸遞送載體,成為解決問題的關(guān)鍵。第二章提出以低代數(shù)樹形高分子為研究對(duì)象,在其表面修飾苯硼酸功能基團(tuán),將低代數(shù)樹形高分子通過自組裝制備成100 nm尺寸的納米聚集體,實(shí)現(xiàn)高效的質(zhì)粒DNA和siRNA的胞內(nèi)遞送。低代數(shù)樹形高分子形成的納米聚集體可以在酸性條件下降解,因此保持了較低的細(xì)胞毒性,具有較... 

【文章來源】：華東師范大學(xué)上海市 211工程院校 985工程院校 教育部直屬院校

【文章頁數(shù)】：212 頁

【學(xué)位級(jí)別】：博士

【部分圖文】：

基因治療的機(jī)制示意圖及不同的治療干預(yù)階段[12]

常用的生物大分子及其應(yīng)用[2]

圖 1.3 生物大分子包括 DNA、mRNA、siRNA 和 miRNA 遞送過程中的[90]。病毒載體具有效率高、特異性強(qiáng)，能夠?qū)崿F(xiàn)體外和體內(nèi)的遞送，作為具

【參考文獻(xiàn)】：
期刊論文
[1]含氟高分子基因載體[J]. 程義云.  高分子學(xué)報(bào). 2017(08)



本文編號(hào)：3585902