目的探討低劑量亞砷酸/維A酸聯(lián)合或不聯(lián)合低劑量阿糖胞苷誘導(dǎo)方案治療TET2基因突變兒童骨髓增生異常綜合征（MDS）的療效。方法選擇2009年3月至2018年4月哈爾濱市第一醫(yī)院血液病腫瘤研究所住院MDS患兒9例,其中兒童難治性血細(xì)胞減少（RCC）3例,MDS伴原始細(xì)胞增多Ⅰ型（MDS-EBⅠ）4例,MDS伴原始細(xì)胞增多Ⅱ型（MDS-EBⅡ）2例。應(yīng)用二代基因測序法（NGS）檢測MDS患兒骨髓細(xì)胞TET2基因突變。采用低劑量亞砷酸/維A酸聯(lián)合或不聯(lián)合阿糖胞苷誘導(dǎo)方案分層治療兒童MDS。臨床療效評價參照2006年MDS國際工作組（IWG）制定的MDS療效評價標(biāo)準(zhǔn)。結(jié)果 9例患兒中,近期臨床有效8例。TET2基因突變陽性2例,均獲得了骨髓完全緩解（mCR）并血液學(xué)改善（HI）的近期臨床療效;7例TET2基因突變陰性患兒近期臨床療效為CR 4例,mCR并HI 1例,疾病穩(wěn)定（SD）1例。結(jié)論低劑量亞砷酸/維A酸聯(lián)合或不聯(lián)合低劑量阿糖胞苷方案可能使TET2基因突變陽性兒童MDS受益。 

【文章來源】：白血病·淋巴瘤. 2020,29(07)

【文章頁數(shù)】：4 頁

【參考文獻(xiàn)】：
期刊論文
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