【摘要】：背景生存數(shù)據(jù)中的療效比較是醫(yī)學(xué)研究中常見的問題之一。在右刪失生存數(shù)據(jù)組間比較研究中,當(dāng)風(fēng)險(xiǎn)率成比例假定失效,特別是生存曲線交叉時(shí),現(xiàn)有整體檢驗(yàn)法難以直觀衡量組間療效差異大小且檢驗(yàn)效能較低,無法有效評價(jià)組間療效差異,因此提出無上述假定的檢驗(yàn)法尤為重要。同樣地在區(qū)間刪失生存數(shù)據(jù)中,也存在類似問題。目的在右刪失生存數(shù)據(jù)中,提出無需風(fēng)險(xiǎn)率成比例假定的新整體檢驗(yàn)法,并將其推廣到隨訪區(qū)間段上的療效差異檢驗(yàn);在區(qū)間刪失生存數(shù)據(jù)中,提出拓展的RMST檢驗(yàn)法。通過Monte Carlo模擬評價(jià)上述檢驗(yàn)法的穩(wěn)健性和適用性,為臨床研究者推薦統(tǒng)計(jì)性能較穩(wěn)健的檢驗(yàn)方法和分析策略。方法首先在右刪失數(shù)據(jù)中,介紹生存曲線間面積指標(biāo)以衡量組間絕對差異,然后提出基于該面積指標(biāo)的置換面積檢驗(yàn)法。通過Monte Carlo模擬對該檢驗(yàn)進(jìn)行性能檢驗(yàn)和評價(jià),并與經(jīng)典的Log-rank檢驗(yàn)等方法進(jìn)行比較。同時(shí)用兩個(gè)實(shí)例分析來比較了幾種指標(biāo)和方法之間的差異。其次在區(qū)間刪失生存數(shù)據(jù)中提出拓展的RMST檢驗(yàn)法,通過模擬研究探索其穩(wěn)健性和適用性并進(jìn)行實(shí)例分析。結(jié)果從右刪失生存數(shù)據(jù)模擬結(jié)果看面積置換檢驗(yàn)法能夠較好的控制Ⅰ類錯(cuò)誤并在不同模擬情形下均具有較高的檢驗(yàn)效能,即能控制假陽性錯(cuò)誤又有較強(qiáng)的發(fā)現(xiàn)差異的能力,表現(xiàn)相對穩(wěn)健。結(jié)合實(shí)例結(jié)果來看,在風(fēng)險(xiǎn)率成比例時(shí),幾種方法的效果都較好,但當(dāng)風(fēng)險(xiǎn)率成比例假設(shè)失效時(shí),即兩條生存曲線部分發(fā)散或交叉時(shí),基于生存曲線間面積的檢驗(yàn)方法能夠更好地給出統(tǒng)計(jì)描述與推斷結(jié)果。在區(qū)間刪失生存數(shù)據(jù)模擬研究中,本研究提出的拓展RMST檢驗(yàn)法的Ⅰ類錯(cuò)誤在0.05附近波動,且其檢驗(yàn)效能與現(xiàn)有常用方法Sun模型相當(dāng)。結(jié)論在右刪失生存數(shù)據(jù)中,基于兩條生存曲線間的面積能夠直觀反映組間隨時(shí)間變化的療效差異大小,其對應(yīng)的置換面積檢驗(yàn)也是一個(gè)穩(wěn)健的統(tǒng)計(jì)推斷方法,特別是在生存曲線交叉等復(fù)雜其情況下有更好的分析效果;同時(shí)若研究者關(guān)心某個(gè)隨訪區(qū)間段上的療效差異,可將該指標(biāo)及其對應(yīng)檢驗(yàn)法拓展到該隨訪區(qū)間段上。在區(qū)間刪失生存數(shù)據(jù)中,本文提出RMST檢驗(yàn)法不僅準(zhǔn)確估計(jì)各組生存率,且通過計(jì)算RMST能夠直觀解釋組間差異大小并由此作出統(tǒng)計(jì)推斷,具有較好的統(tǒng)計(jì)性能,為臨床研究者和病人提供決策依據(jù)。
【圖文】：

考慮刪失比例（Ｃｅｎｓｏｒｉｎｇ邋Ｒａｔｅ，邋ＣＲ）為０％、１５％、３０％、４５％的情形，同時(shí)考慮逡逑了樣本量均衡設(shè)計(jì)（Ｍ＝７Ｖ２＝２０，邋５０，邋１００）以及非均衡設(shè)計(jì)（Ｍ＝２０，邋ｉＶ２＝５０；邋Ｍ＝５０，逡逑ｉＶ２＝１００）。圖２－２是檢驗(yàn)統(tǒng)計(jì)量Ａ的密度直方圖和擬合曲線（橫坐標(biāo)為Ａ取值，逡逑縱坐標(biāo)為其密度分布）。通過模擬研宄發(fā)現(xiàn)，在５種樣本量與４種刪失率的不同逡逑組合下：其檢驗(yàn)統(tǒng)計(jì)量的偏度系數(shù)最小值和最大值分別是１．０３３、１．４３６邋（正態(tài)逡逑分布偏度系數(shù)為０）

ｔｉｍｅ（ｍｏｎｔｈ）邐ｔｉｍｅ（ｍｏｎｔｈ）逡逑圖２－３：兩個(gè)實(shí)例的生存曲線圖。圖２－３Ａ對應(yīng)實(shí)例一；圖２－３Ｂ對應(yīng)實(shí)例二。圖中區(qū)域Ｓ逡逑表示兩條生存曲線下面積的公共區(qū)域；圖２－３Ａ中灰色區(qū)域０２分別指交叉點(diǎn)前后兩條逡逑生存曲線間面積；圖２－３Ｂ中的區(qū)域灰色Ｄ指兩條生存曲線間面積。逡逑Ｆｉｇｕｒｅ邋２－３：邋Ｋａｐｌａｎ－Ｍｅｉｅｒ邋ｃｕｒｖｅｓ邋ｆｏｒ邋ｔｈｅ邋ｔｗｏ邋ｅｘａｍｐｌｅｓ．邋Ｆｉｇｕｒｅ邋２－３邋Ａ邋ｉｓ邋ｆｏｒ邋ｅｘａｍｐｌｅ邋１，邋Ｆｉｇｕｒｅ逡逑２－３Ａ邋ｉｓ邋ｆｏｒ邋ｅｘａｍｐｌｅ邋２．邋Ｄｉ，邋Ｄ２邋ｉｎ邋Ｆｉｇｕｒｅ邋２－３Ａ：邋ＡＢＳ邋ｂｅｆｏｒｅ邋ａｎｄ邋ａｆｔｅｒ邋ｔｈｅ邋ｃｒｏｓｓｉｎｇ邋ｐｏｉｎｔ邋ｏｆ邋ｔｈｅ邋ｓｕｒｖｉｖａｌ逡逑ｃｕｒｖｅｓ；邋Ｄ邋ｉｎ邋Ｆｉｇｕｒｅ邋２－３Ｂ：邋ＡＢＳ；邋Ｓ：邋ｓｈａｒｅｄ邋ａｒｅａ邋ｕｎｄｅｒ邋ｔｈｅ邋ｓｕｒｖｉｖａｌ邋ｃｕｒｖｅｓ邋ｏｆ邋ｔｈｅ邋ｔｗｏ邋ｇｒｏｕｐｓ．逡逑實(shí)例二（風(fēng)險(xiǎn)率成比例）：在一項(xiàng)兩種藥物對治療膀胱癌患者療效的臨床試逡逑驗(yàn)中，將患有膀胱癌且經(jīng)尿道手術(shù)移除的病人進(jìn)行隨機(jī)分配到安慰劑組和噻替逡逑派組，兩組刪失率分別為６１．７％、７３．７％，終點(diǎn)事件為出現(xiàn)膀胱癌復(fù)發(fā)（圖２－３Ｂ），逡逑經(jīng)Ｇｒａｍｂｓｈ－Ｔｈｅｍｅａｕ檢驗(yàn)得到風(fēng)險(xiǎn)率成比例假定有效（ｆ邋＝０．０７０邋，Ｐ＝０．７８９）。逡逑此時(shí)兩條生存曲線在初期部分輕微交叉（近似重合），中后期兩條生存曲線明顯逡逑分離。逡逑由表２－３（實(shí)例二）可知，由于ｔｈｉｏｔｅｐａ組生存率無法到達(dá)０．５，基于中位生存逡逑時(shí)間的檢驗(yàn)無法得到結(jié)果
【學(xué)位授予單位】：南方醫(yī)科大學(xué)
【學(xué)位級別】：碩士
【學(xué)位授予年份】：2019
【分類號】：O212;R195.1

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本文編號：2625541