【摘要】：背景生存數(shù)據(jù)中的療效比較是醫(yī)學(xué)研究中常見的問題之一。在右刪失生存數(shù)據(jù)組間比較研究中,當風(fēng)險率成比例假定失效,特別是生存曲線交叉時,現(xiàn)有整體檢驗法難以直觀衡量組間療效差異大小且檢驗效能較低,無法有效評價組間療效差異,因此提出無上述假定的檢驗法尤為重要。同樣地在區(qū)間刪失生存數(shù)據(jù)中,也存在類似問題。目的在右刪失生存數(shù)據(jù)中,提出無需風(fēng)險率成比例假定的新整體檢驗法,并將其推廣到隨訪區(qū)間段上的療效差異檢驗;在區(qū)間刪失生存數(shù)據(jù)中,提出拓展的RMST檢驗法。通過Monte Carlo模擬評價上述檢驗法的穩(wěn)健性和適用性,為臨床研究者推薦統(tǒng)計性能較穩(wěn)健的檢驗方法和分析策略。方法首先在右刪失數(shù)據(jù)中,介紹生存曲線間面積指標以衡量組間絕對差異,然后提出基于該面積指標的置換面積檢驗法。通過Monte Carlo模擬對該檢驗進行性能檢驗和評價,并與經(jīng)典的Log-rank檢驗等方法進行比較。同時用兩個實例分析來比較了幾種指標和方法之間的差異。其次在區(qū)間刪失生存數(shù)據(jù)中提出拓展的RMST檢驗法,通過模擬研究探索其穩(wěn)健性和適用性并進行實例分析。結(jié)果從右刪失生存數(shù)據(jù)模擬結(jié)果看面積置換檢驗法能夠較好的控制Ⅰ類錯誤并在不同模擬情形下均具有較高的檢驗效能,即能控制假陽性錯誤又有較強的發(fā)現(xiàn)差異的能力,表現(xiàn)相對穩(wěn)健。結(jié)合實例結(jié)果來看,在風(fēng)險率成比例時,幾種方法的效果都較好,但當風(fēng)險率成比例假設(shè)失效時,即兩條生存曲線部分發(fā)散或交叉時,基于生存曲線間面積的檢驗方法能夠更好地給出統(tǒng)計描述與推斷結(jié)果。在區(qū)間刪失生存數(shù)據(jù)模擬研究中,本研究提出的拓展RMST檢驗法的Ⅰ類錯誤在0.05附近波動,且其檢驗效能與現(xiàn)有常用方法Sun模型相當。結(jié)論在右刪失生存數(shù)據(jù)中,基于兩條生存曲線間的面積能夠直觀反映組間隨時間變化的療效差異大小,其對應(yīng)的置換面積檢驗也是一個穩(wěn)健的統(tǒng)計推斷方法,特別是在生存曲線交叉等復(fù)雜其情況下有更好的分析效果;同時若研究者關(guān)心某個隨訪區(qū)間段上的療效差異,可將該指標及其對應(yīng)檢驗法拓展到該隨訪區(qū)間段上。在區(qū)間刪失生存數(shù)據(jù)中,本文提出RMST檢驗法不僅準確估計各組生存率,且通過計算RMST能夠直觀解釋組間差異大小并由此作出統(tǒng)計推斷,具有較好的統(tǒng)計性能,為臨床研究者和病人提供決策依據(jù)。
【圖文】：

考慮刪失比例（Ｃｅｎｓｏｒｉｎｇ邋Ｒａｔｅ，邋ＣＲ）為０％、１５％、３０％、４５％的情形，同時考慮逡逑了樣本量均衡設(shè)計（Ｍ＝７Ｖ２＝２０，邋５０，邋１００）以及非均衡設(shè)計（Ｍ＝２０，邋ｉＶ２＝５０；邋Ｍ＝５０，逡逑ｉＶ２＝１００）。圖２－２是檢驗統(tǒng)計量Ａ的密度直方圖和擬合曲線（橫坐標為Ａ取值，逡逑縱坐標為其密度分布）。通過模擬研宄發(fā)現(xiàn)，在５種樣本量與４種刪失率的不同逡逑組合下：其檢驗統(tǒng)計量的偏度系數(shù)最小值和最大值分別是１．０３３、１．４３６邋（正態(tài)逡逑分布偏度系數(shù)為０）

ｔｉｍｅ（ｍｏｎｔｈ）邐ｔｉｍｅ（ｍｏｎｔｈ）逡逑圖２－３：兩個實例的生存曲線圖。圖２－３Ａ對應(yīng)實例一；圖２－３Ｂ對應(yīng)實例二。圖中區(qū)域Ｓ逡逑表示兩條生存曲線下面積的公共區(qū)域；圖２－３Ａ中灰色區(qū)域０２分別指交叉點前后兩條逡逑生存曲線間面積；圖２－３Ｂ中的區(qū)域灰色Ｄ指兩條生存曲線間面積。逡逑Ｆｉｇｕｒｅ邋２－３：邋Ｋａｐｌａｎ－Ｍｅｉｅｒ邋ｃｕｒｖｅｓ邋ｆｏｒ邋ｔｈｅ邋ｔｗｏ邋ｅｘａｍｐｌｅｓ．邋Ｆｉｇｕｒｅ邋２－３邋Ａ邋ｉｓ邋ｆｏｒ邋ｅｘａｍｐｌｅ邋１，邋Ｆｉｇｕｒｅ逡逑２－３Ａ邋ｉｓ邋ｆｏｒ邋ｅｘａｍｐｌｅ邋２．邋Ｄｉ，邋Ｄ２邋ｉｎ邋Ｆｉｇｕｒｅ邋２－３Ａ：邋ＡＢＳ邋ｂｅｆｏｒｅ邋ａｎｄ邋ａｆｔｅｒ邋ｔｈｅ邋ｃｒｏｓｓｉｎｇ邋ｐｏｉｎｔ邋ｏｆ邋ｔｈｅ邋ｓｕｒｖｉｖａｌ逡逑ｃｕｒｖｅｓ；邋Ｄ邋ｉｎ邋Ｆｉｇｕｒｅ邋２－３Ｂ：邋ＡＢＳ；邋Ｓ：邋ｓｈａｒｅｄ邋ａｒｅａ邋ｕｎｄｅｒ邋ｔｈｅ邋ｓｕｒｖｉｖａｌ邋ｃｕｒｖｅｓ邋ｏｆ邋ｔｈｅ邋ｔｗｏ邋ｇｒｏｕｐｓ．逡逑實例二（風(fēng)險率成比例）：在一項兩種藥物對治療膀胱癌患者療效的臨床試逡逑驗中，將患有膀胱癌且經(jīng)尿道手術(shù)移除的病人進行隨機分配到安慰劑組和噻替逡逑派組，兩組刪失率分別為６１．７％、７３．７％，終點事件為出現(xiàn)膀胱癌復(fù)發(fā)（圖２－３Ｂ），逡逑經(jīng)Ｇｒａｍｂｓｈ－Ｔｈｅｍｅａｕ檢驗得到風(fēng)險率成比例假定有效（ｆ邋＝０．０７０邋，Ｐ＝０．７８９）。逡逑此時兩條生存曲線在初期部分輕微交叉（近似重合），中后期兩條生存曲線明顯逡逑分離。逡逑由表２－３（實例二）可知，由于ｔｈｉｏｔｅｐａ組生存率無法到達０．５，基于中位生存逡逑時間的檢驗無法得到結(jié)果
【學(xué)位授予單位】：南方醫(yī)科大學(xué)
【學(xué)位級別】：碩士
【學(xué)位授予年份】：2019
【分類號】：O212;R195.1

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