脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種常染色體隱性遺傳性運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病,也是導(dǎo)致2歲以下嬰幼兒死亡的最主要神經(jīng)肌肉罕見(jiàn)病。近年來(lái),SMA的藥物治療取得極大進(jìn)展,反義寡核苷酸、基因治療及口服小分子藥物已相繼獲批上市,另有數(shù)種藥物處于臨床研發(fā)階段。實(shí)現(xiàn)可及藥物治療是罕見(jiàn)病精準(zhǔn)治療的關(guān)鍵,現(xiàn)就SMA藥物治療的最新進(jìn)展進(jìn)行綜述,以期為實(shí)現(xiàn)SMA的精準(zhǔn)治療提供合理依據(jù)及研究思路。 

【文章來(lái)源】：中華兒科雜志. 2020,58(10)北大核心CSCD

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