本文選題：基于患者報告的結局　切入點：量表　出處：《北京中醫(yī)藥大學》2017年碩士論文　論文類型：學位論文

【摘要】：研究背景既往醫(yī)學研究中一直非常重視臨床醫(yī)務人員報告資料、生物學報告資料在療效評估中的作用,但隨著醫(yī)學模式的改變,人們開始意識到患者報告的結局的重要性。用量表的方法作為評價的工具之一,已被國際醫(yī)學專家接受并得到廣泛應用。PRO量表能夠提供醫(yī)生除實驗室或器械檢查以外病人的信息。由美國食品藥物監(jiān)督管理局(Food and Drug Administration,FDA)起草的"基于患者報告的結局測量在支持醫(yī)藥產(chǎn)品開發(fā)標簽說明中的應用指南草案"中對量表的研制、評價有具體說明。借鑒國外PRO研究模式,開展有中國特色的測量,是目前臨床療效評價體系的重要內(nèi)容。運動神經(jīng)元病的病因和發(fā)病機制尚未研究清楚,尚未有針對性的治療手段,而運動神經(jīng)元病患者長期受到疾病的困擾,更優(yōu)質(zhì)的生活體驗是絕大多數(shù)患者所追求的。但是目前對于運動神經(jīng)元病的評價常用工具主要是國外引進,不僅缺少中國特色,也且缺少對患者自我感受方面的內(nèi)容,所以編制適合運動神經(jīng)元病患者這一特殊群體的基于患者報告的臨床測量工具具有重要意義。研究目的借鑒國際PRO量表研制方法,從運動神經(jīng)元病的疾病特點出發(fā)進一步豐富和完善運動神經(jīng)元病療效評價方法。研究思路根據(jù)研究目標,由研究小組給出所測概念的可操作化定義,對運動神經(jīng)元病患者報告的臨床結局進行概念操作化,形成具體測量指標,并進行指標優(yōu)化,建立量表的理論框架提出量表條目,形成條目池研究;反應尺度,制定卷首語、填寫說明,設計"基于運動神經(jīng)元病患者報告的臨床結局評價量表"初稿;初稿施測,收集整理數(shù)據(jù),統(tǒng)計分析有效數(shù)據(jù),初步評價量表性能最終形成"基于運動神經(jīng)元病患者報告的臨床結局評價量表"。研究內(nèi)容1構建理論框架,形成條目池:參照美國FDA發(fā)布的PRO量表研制具體說明,遵照量表學的原理及要求,成立研究小組,在查閱文獻和對192例臨床數(shù)據(jù)的分析的基礎上,采用小組討論的方式,構建了科學的量表理論框架,對量表的維度作了明確的界定。從192例臨床病例中篩選出現(xiàn)頻率≥5%且經(jīng)治療后顯著變化的癥狀,結合患者訪談,研究小組討論和提煉,確定量表的條目池。2量表條目篩選:根據(jù)構建的理論框架和初步確定的條目池,編制專家調(diào)查問卷,運用德爾菲法咨詢?nèi)珖嗅t(yī)腦病學專家,依據(jù)條目得分均值、滿分頻率K、變異系數(shù)等指標分析專家問卷,結合專家建議和研究小組討論,對條目進行合并、增減和完善,最終確定量表條目。3形成量表初稿:經(jīng)過條目篩選,最終確定了屬于4個維度的16個條目(核心癥狀10個、全身癥狀2個、心理精神癥狀2個、社會關系2個)。經(jīng)研究小組討論,主要采用Likert-5級評分法,編制卷首語,制定填表說明,完成量表條目和格式設計,形成量表初稿。4量表初稿的性能考評:2017年2月-3月在河北省以嶺醫(yī)院肌萎縮科病房、北京中醫(yī)藥大學東直門醫(yī)院腦病科門診進行運動神經(jīng)元病PRO量表初稿的臨床測評,收集病例并建立數(shù)據(jù)庫,采用SPSS 20.0統(tǒng)計軟件進行數(shù)據(jù)分析,考評量表的可行性、信度、效度等。研究結果1條目池篩選:通過文獻研究、臨床病例、患者訪談共篩選癥狀指標58個,包括核心癥狀14個,全身癥狀34個,心理精神癥狀7個,社會關系3個。經(jīng)研究小組討論,初步確定包含40個條目的運動神經(jīng)元病量表條目池。2條目的篩選與優(yōu)化:專家問卷后,挑選專家對條目的重要性和可操作性評價較高的條目,保留滿分頻率K≥85%的條目,經(jīng)研究小組整理專家意見并多次討論后,將條目整合為16個,形成運動神經(jīng)元病PRO量表初稿。3量表性能考評:對20例有效數(shù)據(jù)進行信度、效度分析,結果顯示分半信度為0.678,克朗巴哈α系數(shù)為0.801,表明量表的內(nèi)部一致性高;經(jīng)探索性因子分析驗證量表結構,結構方程模型的擬合優(yōu)度指數(shù)(GFI)為0.567,因此認為量表內(nèi)部結構與理論假設是可以擬合的,該量表具有較好的結構效度。結論將PRO研究方法引入到運動神經(jīng)元病的臨床療效評價研究中,基于中醫(yī)特色,結合運動神經(jīng)元病的臨床特點,嚴格參照美國FDA發(fā)布的量表研制的具體說明和步驟,制定了運動神經(jīng)元病PRO量表。該量表具有較好的信度、效度,可行性良好,具有真實反映運動神經(jīng)元病患者自覺癥狀變化的能力,本量表的研制將豐富和完善運動神經(jīng)元病的臨床評價方法,并為罕見病的中醫(yī)藥臨床療效評價研究提供參考。
[Abstract]:......
【學位授予單位】：北京中醫(yī)藥大學
【學位級別】：碩士
【學位授予年份】：2017
【分類號】：R744.8

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