<正>干細(xì)胞是一類具有自我更新和多向分化潛能的細(xì)胞,在一定條件下可以分化為多種功能細(xì)胞。根據(jù)干細(xì)胞所處的發(fā)育階段可分為胚胎干細(xì)胞(embryonic stem cell,ESC)和成體干細(xì)胞(adultstemcell,ASC);根據(jù)干細(xì)胞發(fā)育潛能可分為全能干細(xì)胞(如ESC)、多能干細(xì)胞(pluripotentstem cells,PSCs)和單能干細(xì)胞(如造血干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞等)。 

【文章來源】：中國醫(yī)藥生物技術(shù). 2020年03期

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【部分圖文】：

干細(xì)胞臨床研究及應(yīng)用的監(jiān)管政策變革

2016年10月，中國醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會(huì)為規(guī)范我國干細(xì)胞制劑制備、加強(qiáng)質(zhì)量管理、促進(jìn)行業(yè)自律，發(fā)布《干細(xì)胞制劑制備質(zhì)量管理自律規(guī)范》[9]，結(jié)束了我國多年來在干細(xì)胞制劑制備領(lǐng)域中沒有質(zhì)量要求和標(biāo)準(zhǔn)的歷史。2017年11月，中國細(xì)胞生物學(xué)學(xué)會(huì)干細(xì)胞生物學(xué)分會(huì)發(fā)布《干細(xì)胞通用要求》[10]，該標(biāo)準(zhǔn)圍繞干細(xì)胞制劑的安全性、有效性及穩(wěn)定性等關(guān)鍵問題，建立了干細(xì)胞的供者篩查、組織采集、細(xì)胞分離、培養(yǎng)、凍存、復(fù)蘇、運(yùn)輸及檢測等的通用要求，有力地推動(dòng)干細(xì)胞領(lǐng)域的規(guī)范化和標(biāo)準(zhǔn)化。2019年2月，中國細(xì)胞生物學(xué)學(xué)會(huì)再次發(fā)布《人胚胎干細(xì)胞》團(tuán)體標(biāo)準(zhǔn)[11]，這是中國乃至國際首個(gè)針對胚胎干細(xì)胞的產(chǎn)品標(biāo)準(zhǔn)。中國科學(xué)院動(dòng)物研究所周琪院士表示，“這些標(biāo)準(zhǔn)將在干細(xì)胞領(lǐng)域標(biāo)準(zhǔn)化建設(shè)、保障受試者權(quán)益、規(guī)范干細(xì)胞行業(yè)發(fā)展、促進(jìn)干細(xì)胞轉(zhuǎn)化應(yīng)用等方面發(fā)揮重要作用”。今后，為進(jìn)一步應(yīng)對該發(fā)展瓶頸，期待我國建設(shè)國家級干細(xì)胞質(zhì)量控制體系，進(jìn)而開展統(tǒng)一的干細(xì)胞制劑的質(zhì)量及治療標(biāo)準(zhǔn)化研究，發(fā)布國家級質(zhì)控規(guī)范，引領(lǐng)行業(yè)質(zhì)控標(biāo)準(zhǔn)。圖3 干細(xì)胞臨床研究備案項(xiàng)目的疾病領(lǐng)域分布情況

圖2 干細(xì)胞臨床研究備案機(jī)構(gòu)的全國分布情況二是缺乏干細(xì)胞臨床研究及應(yīng)用的基于風(fēng)險(xiǎn)的分級管理機(jī)制。國內(nèi)干細(xì)胞臨床藥物和治療應(yīng)用市場目前受到政策法規(guī)的嚴(yán)格管理，中下游產(chǎn)業(yè)因技術(shù)壁壘高、審批嚴(yán)格，導(dǎo)致轉(zhuǎn)化進(jìn)程遲緩。美國、歐盟等地的藥品監(jiān)管部門對細(xì)胞治療實(shí)行基于風(fēng)險(xiǎn)的分級管理：對“最小化干預(yù)”、“同源使用”的自體細(xì)胞作為醫(yī)療技術(shù)使用，不在藥品管理法范圍，不需要走新藥申報(bào)程序；對超出“最小化干預(yù)”或“非同源使用”的細(xì)胞產(chǎn)品作為藥品進(jìn)行臨床研究與申報(bào)，并制定豁免條款，符合條件的醫(yī)療技術(shù)允許在授權(quán)醫(yī)院使用。在此分級管理機(jī)制下，通過美國FDA或歐盟EMA首次審批，已成功上市了共8款干細(xì)胞新藥，占據(jù)全球上市干細(xì)胞新藥的半壁江山。

【參考文獻(xiàn)】：
期刊論文
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