基因治療作為一種新的疾病治療手段,為傳統(tǒng)醫(yī)藥無法治愈的疾病的治療帶來了新的希望。它主要通過使用載體等其他遞送系統(tǒng)將外源基因?qū)塍w細(xì)胞內(nèi),或使用基因編輯技術(shù)直接實(shí)現(xiàn)基因的堿基替換、敲入或敲除,或?qū)⒛骋唤M織器官的細(xì)胞在體外經(jīng)基因編輯技術(shù)修飾或改造后重新回輸至體內(nèi),以修復(fù)受損基因,糾正基因功能,最終達(dá)到治療疾病的目的。目前,基因編輯技術(shù)與細(xì)胞治療相結(jié)合的基因治療方法已在多種疾病中實(shí)現(xiàn)了臨床實(shí)驗(yàn),例如血友病、鐮刀細(xì)胞貧血、免疫系統(tǒng)缺陷疾病等,且隨著基因編輯技術(shù)以及干細(xì)胞技術(shù)的出現(xiàn),基因治療有了新的革新和突破,但兩者相結(jié)合潛在的弊端也同樣制約著基因治療的發(fā)展,比如脫靶效率、載體的導(dǎo)入效率、PAM（protospacer adjacent motif）序列的制約和對P53基因的影響等。隨著技術(shù)的進(jìn)一步革新和發(fā)展,基因治療的方法、技術(shù)以及理論逐漸完善,未來基因治療將有可能為更多遺傳性疾病甚至復(fù)雜性疾病的治療提供新思路。本文就基因治療的方法和發(fā)展前景進(jìn)行了概述,以期為基因治療未來研究工作的開展提供參考。 

【文章來源】：中國生物化學(xué)與分子生物學(xué)報(bào). 2020,36(11)北大核心

【文章頁數(shù)】：8 頁

【文章目錄】：
1 基因治療的載體
    1.1 病毒載體
        1.1.1 腺相關(guān)病毒載體
        1.1.2 慢病毒載體
    1.2 非病毒載體
        1.2.1 納米基因載體
        1.2.2 脂質(zhì)納米顆粒載體
2 基因治療的方法及進(jìn)展
    2.1 基因治療
    2.2 基因編輯
        2.2.1 神經(jīng)退行性疾病
        2.2.2 HutchinsonGilford早衰綜合征
    2.3 細(xì)胞治療
        2.3.1 CAR-T療法
        2.3.2 干細(xì)胞療法
    2.4 基因編輯與細(xì)胞治療相結(jié)合
        2.4.1 血液系統(tǒng)疾病
        2.4.2 遺傳性視網(wǎng)膜病變
        2.4.3 杜氏肌營養(yǎng)不良
        2.4.4 腫瘤
        2.4.5 HIV
3 基因治療的臨床進(jìn)展
4 基因治療的發(fā)展與挑戰(zhàn)


【參考文獻(xiàn)】：
期刊論文
[1]嵌合抗原受體T（CAR-T）細(xì)胞在腫瘤治療中的研究進(jìn)展[J]. 何鴻雁,唐昊宇,程麗佳.  細(xì)胞與分子免疫學(xué)雜志. 2020(03)
[2]杜氏肌營養(yǎng)不良癥治療研究進(jìn)展[J]. 楊一嫻,李昌盛,王蓓蕾,黨素英.  中國醫(yī)藥導(dǎo)報(bào). 2019(31)
[3]基于CRISPR/Cas9技術(shù)的基因敲入/敲除策略[J]. 張雪梅,高旭,馬寧.  中國生物化學(xué)與分子生物學(xué)報(bào). 2019(01)
[4]Stem cells:a promising candidate to treat neurological disorders[J]. Chang-Geng Song,Yi-Zhe Zhang,Hai-Ning Wu,Xiu-Li Cao,Chen-Jun Guo,Yong-Qiang Li,Min-Hua Zheng,Hua Han.  Neural Regeneration Research. 2018(07)
[5]基因編輯技術(shù)[J]. 胡小丹,游敏,羅文新.  中國生物化學(xué)與分子生物學(xué)報(bào). 2018(03)



本文編號：3080276