本文選題：罕見病 + 病毒載體��； 參考：《科技導(dǎo)報(bào)》2017年16期

【摘要】：很大一部分的罕見病由遺傳因素決定,難以用普通的小分子或大分子藥物治愈,而基因治療有望從根本上修正人體功能的缺失或異常,給罕見病患者帶來改善生活質(zhì)量的希望。目前許多基因療法的臨床試驗(yàn)正在開展,病毒載體是常用的基因遞送方法,本文討論了用于臨床基因遞送的多種病毒載體,包括腺相關(guān)病毒、逆轉(zhuǎn)錄病毒和慢病毒,重點(diǎn)列舉了這些病毒在罕見病臨床試驗(yàn)中的研究、應(yīng)用和進(jìn)展,評價(jià)了這些病毒的優(yōu)缺點(diǎn),并簡述了基因療法的研究方向及應(yīng)用前景。
[Abstract]:A large part of rare diseases are determined by genetic factors and are difficult to be cured with ordinary small molecule or macromolecular drugs. Gene therapy is expected to fundamentally correct the loss or abnormality of human function, and bring hope to improve the quality of life for patients with rare diseases. Many clinical trials of gene therapy are under way and viral vectors are commonly used for gene delivery. This paper discusses a variety of viral vectors for clinical gene delivery, including adeno-associated viruses, retroviruses and lentiviruses. The research, application and progress of these viruses in clinical trials of rare diseases are emphatically listed. The advantages and disadvantages of these viruses are evaluated, and the research direction and application prospect of gene therapy are briefly described.
【作者單位】： 蘇州克睿基因生物科技有限公司;蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院;
【基金】：國家自然科學(xué)基金項(xiàng)目(81401768) 江蘇省自然科學(xué)基金項(xiàng)目(BK20140289) 國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃項(xiàng)目(2016YC0901500)
【分類號】：R450

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本文編號：2067250