本文選題：造血干細胞 + 基因治療　； 參考：《中國科學:生命科學》2017年12期

【摘要】：造血干細胞具有自我更新和分化為各類血細胞的潛能,一直被認為是最理想的基因治療靶細胞之一.近年來,基于慢病毒載體的造血干細胞基因治療逐漸進入臨床.同時,隨著CRISPR-Cas9等基因編輯技術的不斷發(fā)展,第二代造血干細胞精準基因治療研究已經(jīng)取得重要進展,預計將逐漸開始臨床轉化.但目前,造血干細胞基因編輯還面臨一些問題亟待解決,尤其是精準編輯效率還需要大幅度提高.
[Abstract]:Hematopoietic stem cells have the potential of self-renewal and differentiation into various kinds of blood cells and have been considered as one of the most ideal target cells for gene therapy. In recent years, gene therapy of hematopoietic stem cells based on lentivirus vector has gradually entered the clinic. At the same time, with the development of gene editing technology such as CRISPR-Cas9, the research of the second generation hematopoietic stem cell precise gene therapy has made important progress, and the clinical transformation is expected to begin gradually. But at present, hematopoietic stem cell gene editing still faces some problems to be solved, especially precision editing efficiency needs to be greatly improved.
【作者單位】： 中國醫(yī)學科學院&北京協(xié)和醫(yī)學院血液病醫(yī)院(血液學研究所)實驗血液學國家重點實驗室;中國醫(yī)學科學院干細胞醫(yī)學中心;北京協(xié)和醫(yī)學院干細胞與再生醫(yī)學系;腫瘤醫(yī)學協(xié)同創(chuàng)新中心;Department
【基金】：國家重點研發(fā)計劃(批準號:2016YFA0100600) 科技部重大基礎研究項目(批準號:2015CB964902) 國家自然科學基金(批準號:81500148,81400150) 中國醫(yī)學科學院醫(yī)學與健康科技創(chuàng)新工程服務“一帶一路”戰(zhàn)略先導科研專項(批準號:2017-I2M-B&R-04);中國醫(yī)學科學院中央級公益性科研院所基本科研業(yè)務費(批準號:2016ZX310184-3)資助
【分類號】：R450

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本文編號：1967922