本文關(guān)鍵詞：異基因造血干細(xì)胞移植在兒童血液腫瘤相關(guān)的先天性疾病中的應(yīng)用

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【摘要】：異基因造血干細(xì)胞移植是根治兒童血液腫瘤相關(guān)的先天性疾病的主要方法。近年來(lái)隨著移植技術(shù)的進(jìn)步和經(jīng)驗(yàn)的積累,無(wú)論是臍帶血移植,外周血干細(xì)胞移植還是骨髓來(lái)源的造血干細(xì)胞移植的治療效果均得到顯著提高。本研究對(duì)本中心開展的異基因造血干細(xì)胞移植治療兒童血液腫瘤相關(guān)的先天性疾病進(jìn)行總結(jié)。目的:分析血液腫瘤相關(guān)的先天性疾病患兒移植后的療效及其影響因素,為選擇更合適的供體和降低移植后并發(fā)癥提供指導(dǎo)。方法:2015年2月至2016年3月我院共有15例血液腫瘤相關(guān)的先天性疾病患兒接受了造血干細(xì)胞移植,其中濕疹、血小板減少伴免疫缺陷綜合征(WAS)11例,9例接受臍血造血干細(xì)胞移植,2例接受單倍體移植;范可尼貧血3例,其中2例接受無(wú)關(guān)供體全相合移植,1例接受同胞供體全相合移植;1例重癥先天性中性粒細(xì)胞缺乏癥,接受了臍血造血干細(xì)胞移植�；仡櫺苑治龌純阂浦睬暗臓I(yíng)養(yǎng)狀態(tài)、移植時(shí)的年齡、HLA相合度、預(yù)處理方案、預(yù)處理前有無(wú)CMV血癥等對(duì)移植后粒細(xì)胞的植入、移植物抗宿主病(GVHD)及其他并發(fā)癥的影響,尋找影響移植療效的主要因素,隨訪時(shí)間截止到2016年4月。結(jié)果:1.11例WAS患兒中1例死亡,其余10例成功植入,粒細(xì)胞植入時(shí)間為11~15天,中位時(shí)間為12.5天,血小板植入時(shí)間為14~天,中位時(shí)間為35天,STR95%的時(shí)間為10~30天,中位時(shí)間為17天。其中5例出現(xiàn)了急性移植物抗宿主病(a GVHD),其中3例為皮膚Ⅰ度GVHD,1例為腸道Ⅰ度GVHD,1例兼有皮膚及腸道GVHD。4例出現(xiàn)重癥肺炎,2例出現(xiàn)出血性膀胱炎,5例出現(xiàn)巨細(xì)胞病毒(CMV)血癥,其中1例發(fā)展為CMV視網(wǎng)膜病變,全部病例均未出現(xiàn)肝靜脈栓塞(VOD)。2.3例范可尼貧血患兒成功植入,粒細(xì)胞植入時(shí)間分別為12天、9天、10天,血小板植入時(shí)間分別為66天、7天、13天,STR95%的時(shí)間為18天、32天、23天。3例患兒中均未出現(xiàn)GVHD表現(xiàn)。1例出現(xiàn)重癥肺炎、出血性膀胱炎、高血壓腦病、腦疝、漿膜腔積液、消化道出血、醫(yī)源性糖尿病、CMV血癥等多種致命性并發(fā)癥。3.1例重癥先天性中性粒細(xì)胞缺乏癥患兒成功植入,粒細(xì)胞植入時(shí)間為14天,血小板植入時(shí)間為38天,STR95%的時(shí)間為12天,移植后出現(xiàn)Ⅱ度皮膚GVHD及CMV血癥,無(wú)出血性膀胱炎、間質(zhì)性肺炎、VOD等并發(fā)癥,無(wú)嚴(yán)重感染及出血等并發(fā)癥。4.中位隨訪時(shí)間110天,1例患兒死亡,14例患兒存活。結(jié)論:異基因造血干細(xì)胞移植是根治兒童血液腫瘤相關(guān)的先天性疾病的有效方法。
【學(xué)位授予單位】：蘇州大學(xué)
【學(xué)位級(jí)別】：碩士
【學(xué)位授予年份】：2016
【分類號(hào)】：R457.7;R733

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5 朱永基　鄭穎t，

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