臨床試驗是新藥上市前的重要環(huán)節(jié),目的是確定和研究藥物的療效和安全性。臨床試驗的特征是利用有限個病人樣本得出的結果,運用統(tǒng)計分析并結合臨床意義,對未來具有相似條件的病人做出總體推斷,提出指導性治療方案。本文將從一個實際的新型Ⅱ型糖尿病合并降糖藥物臨床試驗作為依托,基于一般的臨床試驗統(tǒng)計學指導原則,運用較常見的縱向數(shù)據(jù)和分類數(shù)據(jù)統(tǒng)計方法,諸如兩獨立樣本T檢驗、費希爾精確檢驗、協(xié)方差模型、LOGISTIC模型、限制縱向數(shù)據(jù)分析模型等,對藥物療效性和安全性進行分析。本文將重點比較協(xié)方差模型和限制縱向數(shù)據(jù)分析模型,并進行數(shù)據(jù)模擬,從理論公式推導到實證模擬結果,從整體方差比較、估計的偏倚程度、置信區(qū)間覆蓋真值比例、Ⅰ類錯誤率、把握度等方面來研究和比較兩個模型的優(yōu)勢和特點。限制縱向數(shù)據(jù)分析模型運用極大似然方法,將基線測量和基線后各時間點上的測量都納入了似然縱向模型中,充分利用了已有的觀測數(shù)據(jù),從而相對于協(xié)方差模型,有一定的優(yōu)勢。

【文章頁數(shù)】：50 頁

【學位級別】：碩士

【文章目錄】：
摘要
ABSTRACT
第一章 緒論
    §1.1 研究背景與意義
    §1.2 國內外研究現(xiàn)狀
第二章 臨床試驗研究與模型簡介
    §2.1 研究目的
    §2.2 研究對象
    §2.3 研究中各項指標的定義
    §2.4 統(tǒng)計分析概況
    §2.5 統(tǒng)計分析模型
第三章 試驗研究結果
    §3.1 人口統(tǒng)計學和基線特征
    §3.2 療效性分析
    §3.3 安全性分析
第四章 限制縱向數(shù)據(jù)分析模型和協(xié)方差模型比較
    §4.1 兩個模型理論比較
    §4.2 基于模擬研究進行比較
    §4.3 限制縱向數(shù)據(jù)分析模型優(yōu)勢總結
第五章 全文總結
附錄 SAS程序
參考文獻
致謝



本文編號：3790338