目的比較末次觀測結(jié)轉(zhuǎn)法(LOCF)、重復(fù)測量的混合效應(yīng)模型法(MMRM)、多重填補(bǔ)法(MI)在處理縱向缺失數(shù)據(jù)中的統(tǒng)計性能。方法以雙臂設(shè)計、4次訪視、3種訪視間相關(guān)程度為應(yīng)用背景,采用Monte Carlo模擬技術(shù),產(chǎn)生模擬完整縱向數(shù)據(jù)后考慮兩種缺失比例和三種缺失機(jī)制,即完全隨機(jī)缺失(MCAR)、隨機(jī)缺失(MAR)和非隨機(jī)缺失(MNAR)的缺失數(shù)據(jù)集。以完整縱向數(shù)據(jù)的分析結(jié)果為基準(zhǔn),評價不同處理方法的統(tǒng)計性能,包括Ⅰ類錯誤、檢驗效能、組間療效差的估計誤差及其95%置信區(qū)間(95%CI)寬度。結(jié)果所有情況下,MMRM和MI均可控制Ⅰ類錯誤,檢驗效能略低于完整數(shù)據(jù);LOCF大多難以控制Ⅰ類錯誤,檢驗效能變異較大。多數(shù)情況下MMRM和MI的點估計誤差較低,LOCF則表現(xiàn)不穩(wěn)定。所有情況下,MI的95%CI最寬,MMRM次之,LOCF最窄。結(jié)論 MCAR和MAR缺失機(jī)制下,MMRM與MI的統(tǒng)計性能相當(dāng),受各種因素影響較有規(guī)律,可根據(jù)實際情況選擇其中一個作為主要分析。LOCF因填補(bǔ)方法的特殊性使得變異較小,精度較高,但其最大的缺陷是不夠穩(wěn)健且不能有效控制I類錯誤,需謹(jǐn)慎使用�；贛NAR缺失機(jī)制... 

【文章來源】：中國衛(wèi)生統(tǒng)計. 2020年03期 第384-388頁 北大核心

【文章頁數(shù)】：5 頁

【部分圖文】：

四種處理方法各種情況下的Ⅰ類錯誤及檢驗效能

組間療效差的估計誤差如圖2所示,在MCAR和MAR缺失機(jī)制下,多重填補(bǔ)法(MCMC、回歸法)的估計誤差較小,在0附近波動;MMRM與多重填補(bǔ)法相近,但在部分MAR缺失機(jī)制下估計誤差稍大,會低估組間療效。療效變化模式、訪視點間相關(guān)性和兩組缺失比例對MMRM和多重填補(bǔ)法幾乎沒有影響。LOCF在MCAR和MAR缺失機(jī)制下的估計誤差較大且不穩(wěn)定,受療效變化模式的影響較大,在E11療效變化模式會高估療效,其余模式下低估療效;多數(shù)情況下,各訪視點之間的相關(guān)性減小和/或兩組缺失比例差距的增加會增大估計誤差。在MNAR缺失機(jī)制下,MMRM和多重填補(bǔ)法表現(xiàn)一致,估計誤差隨著各訪視點相關(guān)性的增加以及兩組缺失比例的接近而減少。如果兩組的缺失比例接近,多數(shù)情況下,MMRM和多重填補(bǔ)法的估計誤差最小。療效變化模式對MMRM和多重填補(bǔ)法幾乎沒有影響。LOCF受到療效變化模式的影響較大,在E11療效變化模式下出現(xiàn)高估組間差異以及兩組缺失比例的增大反而降低組間療效估計誤差的情況。訪視點間相關(guān)性對其影響不大。

組間療效差估計的95%置信區(qū)間寬度如圖3所示,所有情況下,多重填補(bǔ)法的95%置信區(qū)間寬度最大,MMRM次之但與其相近,LOCF最窄。95%置信區(qū)間寬度均隨著相關(guān)系數(shù)的增強(qiáng)而變窄,缺失機(jī)制對其影響不大。MMRM和多重填補(bǔ)法兩種方法中,缺失比例差異的增加降低了兩組療效差值的95%置信區(qū)間寬度。討 論


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