目的:隨著分子生物學(xué)和基因技術(shù)的發(fā)展,靶向藥物的研發(fā)越來越受關(guān)注,基于靶向藥物的臨床試驗設(shè)計方法也不斷提出。本文主要探討靶向臨床試驗全隨機(jī)設(shè)計四種分析策略的統(tǒng)計學(xué)性質(zhì),以及對不同策略的樣本量進(jìn)行估計,為靶向藥物研究分析方法的選擇提供依據(jù)。方法:基于連續(xù)性和二分類結(jié)局指標(biāo),采用蒙特卡羅方法模擬數(shù)據(jù),考慮人群標(biāo)志物陽性率和靶向藥物對不同靶點(diǎn)人群的療效差異的影響,比較序貫亞組特異性策略序貫亞組特異性策略、序貫標(biāo)志物陽性和總?cè)巳翰呗浴?biāo)志物序貫設(shè)計及倒退設(shè)計的檢驗效能和I類錯誤,以及對四種策略所需樣本量進(jìn)行估計。結(jié)果:在陽性亞組分析中,當(dāng)人群標(biāo)志物陽性率較高時,四種分析策略的檢驗效能的差別較小,當(dāng)人群標(biāo)志物陽性率較低時,若靶向藥物在不同標(biāo)志物狀態(tài)人群中療效差異較大,序貫亞組特異性策略序貫亞組特異性策略、序貫標(biāo)志物陽性和總?cè)巳翰呗约皹?biāo)志物序貫設(shè)計的檢驗效能較高,若療效差異較小,倒退設(shè)計和標(biāo)志物序貫設(shè)計的檢驗效能較高;序貫亞組特異性策略及序貫標(biāo)志物陽性和總?cè)巳翰呗阅芸刂艻類錯誤。在總?cè)巳悍治鲋?當(dāng)陽性率較高時,序貫亞組特異性策略和標(biāo)志物序貫設(shè)計的檢驗效能較可靠,當(dāng)陽性率較低,療效差異較大時,標(biāo)志物...

【文章頁數(shù)】：58 頁

【學(xué)位級別】：碩士

【部分圖文】：

圖1全隨機(jī)設(shè)計中四種分析策略

圖1全隨機(jī)設(shè)計中四種分析策略1.3研究目的和內(nèi)容本研究主要探討在靶向臨床試驗的全隨機(jī)設(shè)計方法中，比較不同分析策略

圖2.3.1連續(xù)性資料靶向陽性人群檢驗效能比較

圖2.3.1連續(xù)性資料靶向陽性人群檢驗效能比較

圖2.3.2連續(xù)性資料總?cè)巳簷z驗效能比較

17圖2.3.2連續(xù)性資料總?cè)巳簷z驗效能比較

圖2.3.3二分類資料靶向陽性人群檢驗效能比較

圖2.3.3二分類資料靶向陽性人群檢驗效能比較

本文編號：3999374