Onasemnogene abeparvovec-xioi（AVXS-101,商品名Zolgensma）是美國批準(zhǔn)首個用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的基因治療藥物。本文參考美國FDA發(fā)布的AVXS-101的審評報告和說明書等內(nèi)容,總結(jié)了AVXS-101的藥學(xué)、非臨床藥理學(xué)和毒理學(xué)、臨床藥理學(xué)、臨床試驗(yàn)、審評發(fā)現(xiàn)的問題和上市后措施等內(nèi)容。通過總結(jié)AVXS-101的審評報告,有助于了解FDA對基因治療藥物的藥學(xué)、非臨床和臨床的技術(shù)要求,為罕見病用藥開發(fā)、以臨床價值為導(dǎo)向的評價模式、基因治療藥物的監(jiān)管措施以及藥品監(jiān)管科學(xué)研究提供參考和案例介紹。 

【文章來源】：中國醫(yī)藥工業(yè)雜志. 2020,51(11)北大核心CSCD

【文章頁數(shù)】：9 頁

【文章目錄】：
1 SMA簡介
2 AVXS-101注冊時間節(jié)點(diǎn)
3 AVXS-101的化學(xué)、生產(chǎn)和質(zhì)量控制(CMC)信息
    3.1 生產(chǎn)和質(zhì)量控制信息
    3.2 穩(wěn)定性
    3.3 可比性
4 非臨床藥理學(xué)和毒理學(xué)信息
5 臨床藥理學(xué)信息
6 臨床試驗(yàn)信息
    6.1 臨床療效
        6.1.1 Ⅲ期臨床試驗(yàn)
        6.1.2 Ⅰ期臨床試驗(yàn)
    6.2 安全性[8]
7 上市后措施
    7.1 風(fēng)險及效益評估
    7.2 上市后藥物警戒[8]
    7.3 上市后活動建議[8]
    7.4 關(guān)于數(shù)據(jù)操縱
8 討論



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