<正>Givosiran 是由阿里拉姆制藥公司（Alnylam Pharmaceuticals,Inc）研發(fā)的一種針對 5-氨基乙酰丙酸合成酶 1（ALAS1）的小干擾 RNA（small interfering RNA,siRNA）,其皮下制劑于 2019 年 11 月 20 日經(jīng)美國 FDA 批準上市,商品名為 Givlaari[1]。該藥品獲得了"突破性治療"和"孤兒藥"的稱號,用于治療成人急性肝卟啉癥,是 FDA 批準的第二個siRNA類藥物（第一個是Patisiran）。 

【文章來源】：中國藥物化學雜志. 2020,30(10)北大核心CSCD

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