帕金森病是常見的威脅人類健康的神經(jīng)退行性疾病之一,其主要病理特征為中腦黑質(zhì)路易小體的形成和多巴胺能神經(jīng)元的丟失,而路易小體的主要成分是α-突觸核蛋白(α-synuclein,α-syn)。現(xiàn)已證實,編碼α-syn的SNCA基因是帕金森病的關(guān)鍵致病基因之一,該基因的突變可引起α-syn的過量表達(dá),進(jìn)而形成路易小體,導(dǎo)致帕金森病的發(fā)生。因此,SNCA基因被認(rèn)為是對帕金森病進(jìn)行治療的有效靶點(diǎn)。該文從SNCA基因在帕金森病發(fā)病中的作用與機(jī)制出發(fā),討論了SNCA基因與α-syn在帕金森病的發(fā)生和進(jìn)行性惡化中的具體作用通路及過程,并從減少α-syn的表達(dá)水平、抑制α-syn聚集體的形成、促進(jìn)α-syn聚集體的降解及抑制和阻斷α-syn聚集體的傳播等方面,總結(jié)了目前基于SNCA基因和α-syn調(diào)控的治療方法,為開發(fā)帕金森病診療新策略提供參考。

【文章頁數(shù)】：9 頁

【文章目錄】：
1 基因變異和PD發(fā)病
2 α-syn過表達(dá)和PD發(fā)病
3 SNCA基因表達(dá)調(diào)控與PD治療
    3.1 減少α-syn的表達(dá)水平
    3.2 抑制α-syn聚集體的形成
    3.3 促進(jìn)α-syn聚集體的降解
    3.4 抑制和阻斷α-syn聚集體的傳播
4 結(jié)語和展望



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