基因編輯技術(shù)的開創(chuàng)性進展使得利用CRISPR技術(shù)建立猴模型并開展病變基因校正成為目前基因治療研究領(lǐng)域的熱點。非人靈長類與人類在進化關(guān)系上最為接近,在模型構(gòu)建、疾病機制研究以及藥物研發(fā)方面優(yōu)勢突出。隨著基因修飾技術(shù)在非人靈長類上的逐步應(yīng)用,目前已經(jīng)構(gòu)建出多種與臨床患者病癥高度吻合的疾病模型,為開展遺傳疾病的基因治療打下了堅實基礎(chǔ)。然而,目前基因遞送和基因修復(fù)系統(tǒng)面臨巨大挑戰(zhàn),能否安全、高效、精確地修復(fù)致病基因是基因治療臨床轉(zhuǎn)化的關(guān)鍵問題,現(xiàn)將綜述基于猴模型開展基因治療研究的前景及挑戰(zhàn)。

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【文章目錄】：
1 靈長類及靈長類實驗動物概述
2 基因工程技術(shù)在非人靈長類中的應(yīng)用及發(fā)展
3 非人靈長類疾病模型的構(gòu)建與優(yōu)化
4 靈長類疾病模型基因治療的重要性及初步進展
5 利用非人靈長類模型開展基因治療面臨的挑戰(zhàn)
    5.1 靈長類實驗倫理考量及平臺建設(shè)
    5.2 利用靈長類動物開展基因治療研究的前景展望
6 總結(jié)



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