本文關鍵詞： 原發(fā)性免疫缺陷病 基因治療 基因編輯 載體　出處：《中國實用兒科雜志》2017年07期 　論文類型：期刊論文

【摘要】：原發(fā)性免疫缺陷病(PID)是由基因突變造成免疫細胞數量和(或)功能異常的一類致死性疾病,發(fā)病率約1/5000,我國至少有存活患兒200 000例。造血干細胞移植為目前大部分致死性PID的惟一根治手段,但由于供者難尋、花費巨大以及不同程度的免疫排異反應,大部分患兒無法接受治療。基因治療指對患者自體造血干細胞突變基因進行修復,以重建免疫系統(tǒng)的新型根治方法。PID歷來是基因治療的首選適應證,基因治療同樣也是PID最具前景的新型根治手段,已經在許多PID病種中取得初步成功。我國部分單位也已啟動PID基因治療臨床前研究。另外,以TALEN、ZFN、CRISPR-Cas9技術為代表的定點甚至原位基因編輯技術的深入研究,使缺陷基因原位修復成為可能,完全有希望解決基因表達精確調控、保持基因組完整性等難題,讓基因治療造福廣大PID患兒及家庭。
[Abstract]:Primary immunodeficiency disease (PID) is caused by mutations in the number of immune cells and (or) the abnormal function of a fatal disease, the incidence rate of about 1/5000, our country has at least 200000 children. The survival of hematopoietic stem cell transplantation is currently the only most lethal PID radical means, but because the donor is hard to find costly, as well as different levels of immune rejection, most patients can not accept treatment. Gene therapy refers to repair patients with autologous hematopoietic stem cell gene mutation, a new method to cure.PID reconstruction of the immune system has always been the preferred indications of gene therapy, gene therapy is also the most promising new means to cure PID. PID has achieved initial success in many diseases. Some units in our country have also started PID gene therapy in preclinical studies. In addition, TALEN, ZFN, CRISPR-Cas9 technology as the representative of the fixed-point base even in situ Due to the in-depth research of editing technology, it is possible to make in situ repair of defective genes. It is hopeful to solve the problem of precise regulation of gene expression and maintain genome integrity and so on, so that gene therapy can benefit the majority of PID children and families.

【作者單位】： 重慶醫(yī)科大學附屬兒童醫(yī)院風濕免疫科;
【分類號】：R450;R725.9
【正文快照】： 原發(fā)性免疫缺陷病(primary immunodeficiencydisease,PID)的早期診斷、預防感染、替代治療等對提高其存活率都起到了重要作用,但大量PID患兒不經根治最終難以存活。人類白細胞抗原(HLA)相合供者造血干細胞移植(HSCT)是目前多種PID公認可靠的根治手段。自1968年首次應用于PID治

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