首創(chuàng)性（first-in-class）藥物的研發(fā)需要發(fā)現(xiàn)全新的候選靶標(biāo)、生物機(jī)制和藥物分子,耗時長、投入大、風(fēng)險高,極具挑戰(zhàn)性。成功的首創(chuàng)性藥物不僅能成為疾病治療的新策略,往往也能提供新穎的藥物設(shè)計方法和研究思路。2019年,美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）共批準(zhǔn)上市了48個全新藥物,小分子藥物依然占據(jù)主流。其中包括多個首創(chuàng)性的小分子藥物,例如首個用于治療產(chǎn)后抑郁癥的GABA_A受體正向調(diào)節(jié)劑布瑞諾龍（Brexanolone）,首個通過抑制核轉(zhuǎn)運(yùn)體XPO1治療復(fù)發(fā)難治型多發(fā)性骨髓瘤的藥物塞利尼索（Selinexor）,首個通過抑制Na⁺/H⁺交換器NHE3治療腸易激綜合征的藥物替那帕諾（Tenapanor）,首個通過選擇性激活5HT_1F受體治療偏頭痛的藥物拉米地坦（Lasmiditan）等。以上首創(chuàng)性藥物的研發(fā)過程各具特點(diǎn),設(shè)計思路新穎獨(dú)特,本文通過淺析其中3例的研發(fā)背景、研發(fā)過程和治療應(yīng)用,以期為更多的首創(chuàng)性藥物提供研究借鑒。 

【文章來源】：藥學(xué)學(xué)報. 2020,55(09)北大核心CSCD

【文章頁數(shù)】：12 頁

【文章目錄】：
1 塞利尼索(Selinexor)——全球首個靶向于核轉(zhuǎn)運(yùn)體XPO1的多發(fā)性骨髓瘤藥物
    1.1 研發(fā)背景
    1.2 研發(fā)過程
    1.3 治療應(yīng)用
2 替那帕諾(Tenapanor)——全球首個靶向于Na+/H+交換器NHE3的IBS-C治療藥物
    2.1 研發(fā)背景
    2.2 研發(fā)過程
    2.3 治療應(yīng)用
3 拉米地坦(Lasmiditan)——全球首款用于治療偏頭痛的5-羥色胺1F受體激動劑藥物
    3.1 研發(fā)背景
    3.2 研發(fā)過程
    3.3 治療應(yīng)用
4 結(jié)語與展望



本文編號：3182415