【摘要】：elosulfasealfa(商品名:Vimizim)是2014年2月由美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)正式批準(zhǔn)上市的首個(gè)治療兒童黏多糖貯積癥IVA型(mucopolysaccharidosis IVA,MPS IVA)的藥物,作為內(nèi)源性N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶的補(bǔ)充,它能顯著改善患者的肌肉強(qiáng)度、關(guān)節(jié)功能和心肺功能等,提高患者6 min內(nèi)行走距離,改善患者的生存質(zhì)量。現(xiàn)對其作用機(jī)制、藥效學(xué)、藥動學(xué)、臨床研究及安全性等作一綜述。

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本文編號：2678003