研究背景:腫瘤成為了目前威脅人類生命的最主要的疾病類型,發(fā)生率死亡率逐年增加,其中視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤（Rb）是嬰幼兒最常見的眼內(nèi)惡性腫瘤,在我國小兒視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤發(fā)病率為1100～1500/年,預(yù)后差。它是一種來源于光感受器前體細(xì)胞的惡性腫瘤,常見于3歲以下兒童,具有家族遺傳傾向,可單眼、雙眼先后或同時罹患。目前針對視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤的治療手段中,單純放射治療即可治愈早期Rb,所以早期發(fā)現(xiàn)和診斷Rb至關(guān)重要。從發(fā)病機(jī)制上看,位于13q14抑癌基因Rb1,雙等位基因同時突變、失活,導(dǎo)致視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤發(fā)生。單基因功能失活這一特點(diǎn),成為了基因工程方法構(gòu)建視母細(xì)胞瘤模型的重要基礎(chǔ);近年來,利用轉(zhuǎn)基因技術(shù),基因編輯技術(shù)分別構(gòu)建了嚙齒類動物,兩棲類動物以及在人類胚胎干細(xì)胞水平的 Rb 模型。其中 CRISPR/Cas9（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repea/CRISPR-associated nuclease 9）基因編輯系統(tǒng)是基于古細(xì)菌抵御外源核酸入侵的免疫機(jī)制為基礎(chǔ)開發(fā)出來的一種新型的基因編輯技術(shù)。利用CRISPR系統(tǒng)進(jìn)行基因編... 

【文章來源】：中國人民解放軍醫(yī)學(xué)院北京市

【文章頁數(shù)】：64 頁

【學(xué)位級別】：碩士

【文章目錄】：
英文詞縮略表
中文摘要
ABSTRACT
前言
    參考文獻(xiàn)
第一部分:CRISPR技術(shù)介導(dǎo)體外的RB1基因編輯的研究
    1.1 材料和方法
    1.2 結(jié)果
    1.3 討論
    參考文獻(xiàn)
第二部分:CRISPR技術(shù)介導(dǎo)在體的RB1基因編輯的研究
    2.1 材料和方法
    2.2 結(jié)果
    2.3 討論
    參考文獻(xiàn)
總結(jié)
綜述
    參考文獻(xiàn)
發(fā)表文章
致謝



本文編號：2992850