研究背景:腫瘤成為了目前威脅人類生命的最主要的疾病類型,發(fā)生率死亡率逐年增加,其中視網膜母細胞瘤（Rb）是嬰幼兒最常見的眼內惡性腫瘤,在我國小兒視網膜母細胞瘤發(fā)病率為1100～1500/年,預后差。它是一種來源于光感受器前體細胞的惡性腫瘤,常見于3歲以下兒童,具有家族遺傳傾向,可單眼、雙眼先后或同時罹患。目前針對視網膜母細胞瘤的治療手段中,單純放射治療即可治愈早期Rb,所以早期發(fā)現(xiàn)和診斷Rb至關重要。從發(fā)病機制上看,位于13q14抑癌基因Rb1,雙等位基因同時突變、失活,導致視網膜母細胞瘤發(fā)生。單基因功能失活這一特點,成為了基因工程方法構建視母細胞瘤模型的重要基礎;近年來,利用轉基因技術,基因編輯技術分別構建了嚙齒類動物,兩棲類動物以及在人類胚胎干細胞水平的 Rb 模型。其中 CRISPR/Cas9（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repea/CRISPR-associated nuclease 9）基因編輯系統(tǒng)是基于古細菌抵御外源核酸入侵的免疫機制為基礎開發(fā)出來的一種新型的基因編輯技術。利用CRISPR系統(tǒng)進行基因編... 

【文章來源】：中國人民解放軍醫(yī)學院北京市

【文章頁數】：64 頁

【學位級別】：碩士

【文章目錄】：
英文詞縮略表
中文摘要
ABSTRACT
前言
    參考文獻
第一部分:CRISPR技術介導體外的RB1基因編輯的研究
    1.1 材料和方法
    1.2 結果
    1.3 討論
    參考文獻
第二部分:CRISPR技術介導在體的RB1基因編輯的研究
    2.1 材料和方法
    2.2 結果
    2.3 討論
    參考文獻
總結
綜述
    參考文獻
發(fā)表文章
致謝



本文編號：2992850