陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種獲得性造血干細(xì)胞克隆性疾病,其病變細(xì)胞X染色體PIG-A基因突變與PNH細(xì)胞克隆增殖及疾病進(jìn)展密切相關(guān)。伴隨著PNH發(fā)病機(jī)制研究的不斷深入,其診斷和治療模式也取得了重要進(jìn)展,尤其是靶向模式的出現(xiàn)為PNH的治療提供了新的策略,依庫珠單抗的問世使PNH的治療進(jìn)入補(bǔ)體通路抑制時(shí)代,由于其存在原發(fā)耐藥、血管外溶血、停藥后病情易反復(fù)等不足,使針對(duì)補(bǔ)體通路活化的新藥研發(fā)成為熱點(diǎn)。文章主要圍繞PNH的抗補(bǔ)體治療現(xiàn)狀作一闡述。 

【文章來源】：中國(guó)實(shí)用內(nèi)科雜志. 2020,40(09)北大核心CSCD

【文章頁數(shù)】：6 頁

【文章目錄】：
1 首個(gè)補(bǔ)體抑制劑——重組人源型抗補(bǔ)體蛋白C5單克隆抗體（Eculizumab)
2 新型補(bǔ)體通路抑制劑
    2.1 新型補(bǔ)體C5抑制劑
        2.1.1 依庫麗單抗（Ravulizumab)(ALXN1210)
        2.1.2 Crovalimab(SKY59)
        2.1.3 REGN3918(pozelimab)
        2.1.4 Coversin
        2.1.5 ALN-CC5
    2.2 新型補(bǔ)體C3抑制劑
        2.2.1 C3/C5轉(zhuǎn)化酶抑制劑—抗C3b/i C3b單克隆抗體
        2.2.2 小分子D因子抑制劑
        2.2.3 小分子B因子（FB）抑制劑
        2.2.4 Compstatin
3 其他補(bǔ)體通路抑制劑
    3.1 補(bǔ)體C1酯酶抑制劑（C1 esterase inhibitor,C1INH)
    3.2 絲氨酸蛋白酶抑制劑（TNT003)
4 結(jié)語



本文編號(hào)：3246910