凝血因子Ⅷ（FⅧ）或Ⅸ（FⅨ）替代療法是治療和預(yù)防血友病A或血友病B出血的主要手段。目前國內(nèi)血源FⅧ或FⅨ制劑治療血友病的臨床試驗(yàn)基本為按需治療,主要療效指標(biāo)一般為活性回收率和止血療效評價(jià)。本文結(jié)合臨床審評,對按需治療血友病臨床試驗(yàn)的療效指標(biāo)及相關(guān)問題進(jìn)行探討�；钚曰厥章逝c藥動(dòng)學(xué)（pharmacokinetic,PK）參數(shù)增量回收率密切相關(guān),其影響因素包括受試者個(gè)體差異、用藥劑量、因子類型等�；钚曰厥章�<66%提示可能存在因子抑制物。重型血友病患者的特點(diǎn)是肌肉和關(guān)節(jié)反復(fù)出血,評估輸注凝血因子改善患者關(guān)節(jié)與肌肉急性出血的四級止血療效評價(jià)是國際公認(rèn)的血友病療效指標(biāo),但具有一定的主觀性。止血療效與FⅧ/FⅨ的用藥劑量密切相關(guān)。因此,凝血因子臨床有效性需結(jié)合多個(gè)療效指標(biāo)進(jìn)行評價(jià)。 

【文章來源】：中國新藥雜志. 2020,29(12)北大核心CSCD

【文章頁數(shù)】：5 頁

【文章目錄】：
1 活性回收率
    1.1 活性回收率與增量回收率的關(guān)系
    1.2 增量回收率與活性回收率的影響因素
    1.3 活性回收率作為主要療效指標(biāo)是否存在有效界值
2 止血療效評價(jià)
3 FⅧ/FIX用藥劑量
4 結(jié)語


【參考文獻(xiàn)】：
期刊論文
[1]重組人凝血VIII因子產(chǎn)品的研究進(jìn)展與藥學(xué)評價(jià)[J]. 賈東晨,劉伯寧,羅建輝.  中國新藥雜志. 2019(14)
[2]重組人凝血因子Ⅷ和Ⅸ臨床試驗(yàn)共性問題的探討[J]. 季雙敏,熊文翔,于愛平,饒亞嵐,楊煥,高晨燕.  中國新藥雜志. 2018(21)
[3]血友病A伴抑制物一例及其免疫耐受誘導(dǎo)治療探討[J]. 張磊,薛峰,劉曉帆,周澤平,劉永澤,田萌蘇,沈琳,許劍輝,張宏麗,楊仁池.  中華血液學(xué)雜志. 2010 (09)



本文編號：3183847