凝血因子Ⅷ（FⅧ）或Ⅸ（FⅨ）替代療法是治療和預防血友病A或血友病B出血的主要手段。目前國內血源FⅧ或FⅨ制劑治療血友病的臨床試驗基本為按需治療,主要療效指標一般為活性回收率和止血療效評價。本文結合臨床審評,對按需治療血友病臨床試驗的療效指標及相關問題進行探討。活性回收率與藥動學（pharmacokinetic,PK）參數(shù)增量回收率密切相關,其影響因素包括受試者個體差異、用藥劑量、因子類型等�；钚曰厥章�<66%提示可能存在因子抑制物。重型血友病患者的特點是肌肉和關節(jié)反復出血,評估輸注凝血因子改善患者關節(jié)與肌肉急性出血的四級止血療效評價是國際公認的血友病療效指標,但具有一定的主觀性。止血療效與FⅧ/FⅨ的用藥劑量密切相關。因此,凝血因子臨床有效性需結合多個療效指標進行評價。 

【文章來源】：中國新藥雜志. 2020,29(12)北大核心CSCD

【文章頁數(shù)】：5 頁

【文章目錄】：
1 活性回收率
    1.1 活性回收率與增量回收率的關系
    1.2 增量回收率與活性回收率的影響因素
    1.3 活性回收率作為主要療效指標是否存在有效界值
2 止血療效評價
3 FⅧ/FIX用藥劑量
4 結語


【參考文獻】：
期刊論文
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[3]血友病A伴抑制物一例及其免疫耐受誘導治療探討[J]. 張磊,薛峰,劉曉帆,周澤平,劉永澤,田萌蘇,沈琳,許劍輝,張宏麗,楊仁池.  中華血液學雜志. 2010 (09)



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