本文關鍵詞：艾曲泊帕治療成人慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥的臨床研究，由筆耕文化傳播整理發(fā)布。

《山東大學》 2014年

艾曲泊帕治療成人慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥的臨床研究

魯秀秀  

【摘要】：研究背景 原發(fā)免疫性血小板減少癥(primary immune thrombocytopenia, ITP)既往亦稱特發(fā)性血小板減少性紫癜(idiopathic thrombocytopenic purpura, ITP),是一種獲得性自身免疫性出血性疾病,約占出血性疾病總數(shù)的1/3,其發(fā)病機制主要包括兩個方面：①體液和細胞免疫介導的血小板過度破壞；②體液和細胞免疫介導的巨核細胞數(shù)量和質量異常,導致血小板生成不足。慢性ITP是指血小板減少持續(xù)超過12個月的ITP患者。艾曲泊帕(eltrombopag)為小分子非肽類血小板生成素(thrombopoietin, TPO)受體激動劑,能與巨核細胞的TPO受體(TPO-R, c-Mpl)結合,從而刺激巨核細胞的分化和血小板的生成。國內外一系列臨床研究表明,無論短期或者長期治療ITP,艾比泊帕都能明顯增加血小板計數(shù),有效控制出血癥狀,減少或者中斷伴隨的ITP治療,并且具有良好的耐受性,是ITP患者治療的新希望。 目的 研究艾曲泊帕治療成人慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥的療效及安全性。 方法 入組后的所有受試者均接受艾曲泊帕(eltrombopag,葛蘭素史克公司產品)治療,可選擇給藥依次劑量有：25mg、50mg、75mg。起始劑量均為25mg/d,口服給藥,治療期間每周復查CBC,根據(jù)血小板計數(shù)調整給藥劑量及給藥頻率使血小板計數(shù)維持在≥50×109/L,具體為：若連續(xù)兩周血小板計數(shù)50×109/L,依次調整劑量至50mg/d、75mg/d,最大劑量不超過75mg/d；若血小板計數(shù)連續(xù)兩周150×109/L,可依次減少給藥劑量或降低給藥頻率,可采取隔日一次、隔3日一次、隔4日一次、6次/周或者其他給藥頻率；若血小板計數(shù)250×109/L,則停藥直到血小板計數(shù)≤100×109/L后再繼續(xù)用藥。于6周后進行療效和安全性評價,評價標準參照國內外ITP專家共識。 結果 15例入組患者男性患者9例,女性患者6例,中位年齡54歲(24-85)。治療前外周血小板數(shù)為4～27×109/L,平均值為15.3×109/L,其中5例患者治療前外周血小板≥20×109/L。治療6周后外周血小板計數(shù)平均值73.3(11-247)×109/L,中位血小板計數(shù)59×109/L,10例(66.7%)血小板計數(shù)≥50×109/L,7例R(46.7%),4例CR(26.7%),4例NR(26.7%),總有效率為73.3%。治療期間12例(80%)至少一次血小板計數(shù)≥50×109/L,第一次血小板計數(shù)≥50×109/L中位時間為第3周,中位累計持續(xù)時間3.5周,中位持續(xù)最長時間3周。患者性別、年齡、治療前外周血小板計數(shù)對有效率無明顯影響。1例接受搶救性ITP治療。1例停止伴隨ITP治療。不良反應均較輕微、且為一過性,經對癥治療后可緩解。 結論 艾曲泊帕治療成人慢性ITP具有較高反應率,起效快,耐受性好,不良反應輕微,是成人慢性ITP患者治療的新選擇。

【關鍵詞】：
【學位授予單位】：山東大學
【學位級別】：碩士
【學位授予年份】：2014
【分類號】：R558.2
【目錄】：

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本文編號：236325