過去30年來,基因療法給多種遺傳性和獲得性視網膜疾病患者帶來了很大希望。在大量臨床前研究的基礎上,全球已進行了60多項視網膜疾病基因療法的各期臨床試驗,且Luxturna,一種用于由RPE65突變導致的2型Leber先天性黑朦（LCA2）的基因治療產品已批準用于臨床。目前的基因傳遞系統(tǒng)雖然在臨床研究中取得了一些成功,但為保證安全性和有效性,仍然需要在載體和眼內給藥方式上加以改進和變通。新的腺相關病毒載體技術的發(fā)展使大基因傳遞和小創(chuàng)傷載體注射方式的研究都有所進展。規(guī)律間隔成簇短回文重復序列（CRISPR）技術也豐富了基因療法的手段,必將在視網膜疾病的治療中得到廣泛應用。雖然基因療法仍面臨許多挑戰(zhàn),但預計在未來若干年中,它將成為目前許多不可治性視網膜疾病的臨床治療選擇。 

【文章來源】：中華實驗眼科雜志. 2020,38(08)北大核心

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