遺傳性視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良（inherited retinal dystrophies,IRDs）是發(fā)展中國(guó)家青年人群視力障礙的主要原因,這些疾病呈現(xiàn)不可逆的視覺功能障礙和（或）神經(jīng)視網(wǎng)膜細(xì)胞的丟失,顯著影響患者生活質(zhì)量。由于眼睛的解剖學(xué)可及性和免疫赦免特性,眼科研究一直處于創(chuàng)新的基因治療和細(xì)胞治療的前沿,這兩種療法均具有作為IRDs患者治療方法的巨大潛力。群集規(guī)則間隔短回文重復(fù)序列（CRISPR）和CRISP相關(guān)蛋白（Cas）等基因組編輯技術(shù)為編輯人類基因組提供了準(zhǔn)確和有效的方法,成為治療IRDs的一個(gè)極具前景的替代方案。目前,基因組編輯和干細(xì)胞技術(shù)領(lǐng)域迅猛發(fā)展,可以聯(lián)合為患者提供精確和個(gè)性化的治療,但尚存在缺陷和不足,需進(jìn)一步研究。 

【文章來源】：眼科新進(jìn)展. 2020,40(03)北大核心

【文章頁數(shù)】：6 頁

【文章目錄】：
1 IRDs
2 IRDs的基因治療
3 基因組編輯技術(shù)在IRDs治療中的應(yīng)用
    3.1 ZFNs和TALENs
    3.2 CRISPR/CAS系統(tǒng)
    3.3 CRISPR/Cas體內(nèi)基因組編輯
4 外基因校正與細(xì)胞治療在IRDs治療中的應(yīng)用
5 未來的挑戰(zhàn)與展望



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