規(guī)律成簇的間隔短回文重復(fù)序列（CRISPR）及CRISPR相關(guān)蛋白9（CRISPR/Cas9）系統(tǒng)是一種新型基因組編輯技術(shù),能夠靶向干擾或修復(fù)基因組的特定基因.來自細(xì)菌或人工改造的CRISPR/Cas9系統(tǒng)已經(jīng)由生物學(xué)家發(fā)現(xiàn)或構(gòu)建,Cas9核酸酶及單鏈導(dǎo)向RNA（sgRNA）是CRISPR/Cas9系統(tǒng)的主要組成成分.該系統(tǒng)被廣泛應(yīng)用于疾病治療新靶點(diǎn)的發(fā)掘,基因功能的鑒定,動(dòng)物模型的建立以及基因治療藥物的開發(fā).CRISPR/Cas9系統(tǒng)已經(jīng)通過突變或修正疾病相關(guān)基因來部分緩解或徹底治愈某些病癥.然而,如何有效遞送CRISPR/Cas9至目標(biāo)細(xì)胞及靶器官仍然是運(yùn)用該技術(shù)所面臨的挑戰(zhàn)之一,這影響著該系統(tǒng)穩(wěn)定和精準(zhǔn)的基因編輯能力.本文主要綜述Cas9mRNA,Cas9蛋白或編碼Cas9基因及相應(yīng)sgRNA載體的遞送系統(tǒng).遞送Cas9蛋白的非病毒載體能夠維持Cas9的靶向作用,減少脫靶效應(yīng);遞送sgRNA和供體模板的病毒載體能夠改進(jìn)基因編輯及同源修復(fù)效率.安全,有效及可規(guī)�；a(chǎn)的遞送載體將會(huì)推進(jìn)CRISPR/Cas9技術(shù)在人類基因治療領(lǐng)域中的應(yīng)用. 

【文章來源】：中國科學(xué):生命科學(xué). 2017,47(11)北大核心CSCD

【文章頁數(shù)】：10 頁

【參考文獻(xiàn)】：
期刊論文
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本文編號(hào)：3450952