CRISPR/Cas系統(tǒng)是細(xì)菌、古菌抵抗外源DNA或RNA入侵的免疫系統(tǒng),細(xì)菌和古菌通過crRNA和Cas蛋白識別靶標(biāo)DNA或RNA,并切割這些外源入侵核酸.目前, CRISPR/Cas系統(tǒng)已廣泛應(yīng)用于基因編輯領(lǐng)域,多種Cas蛋白的發(fā)現(xiàn)擴(kuò)寬了CRISPR/Cas編輯基因的范圍.如Cas9和Cas12可在基因組上靶向插入或刪除DNA序列; Cas13和RCas9可靶向切割RNA.另外,多種Cas衍生工具的開發(fā)讓CRISPR/Cas系統(tǒng)發(fā)揮更多的功能.如基因編輯方面,通過base editor可進(jìn)行DNA單堿基編輯,通過prime editor可進(jìn)行DNA單堿基編輯和小片段插入缺失;如基因表達(dá)調(diào)控方面,通過CRISPRa和CRISPRi可以激活或抑制基因RNA表達(dá).同時, CRISPR/Cas系統(tǒng)還廣泛應(yīng)用于功能基因遺傳篩選、基因檢測、活體成像、細(xì)胞譜系示蹤等多個領(lǐng)域.隨著CRISPR/Cas基因編輯工具的不斷開發(fā),將不斷促進(jìn)科學(xué)研究進(jìn)展,并有望通過CRISPR/Cas介導(dǎo)的基因治療為患者帶來福音.

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圖1(網(wǎng)絡(luò)版彩色)CRISPR/Cas相關(guān)工具的類型及應(yīng)用

(ⅲ)減少Cas9大小.由于使用CRISPR/Cas進(jìn)行基因治療時,往往通過AAV(adeno-associatedvirus)包裝Cas9和gRNA,將CRISPR/Cas系統(tǒng)遞送到細(xì)胞中.AAV可裝載的DNA片段大小有限,裝載量只有4.5kb左右,SpCas9的DNA....

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