【摘要】：目的:評(píng)估白消安聯(lián)合氟達(dá)拉濱預(yù)處理方案在濕疹-血小板減少伴免疫缺陷綜合征(Wiskott-Aldrich Syndrome,WAS)患者行異基因造血干細(xì)胞移植治療中的有效性及安全性。方法:在2014年1月至2017年2月重慶醫(yī)科大學(xué)附屬兒童醫(yī)院血液腫瘤科行異基因造血干細(xì)胞移植治療WAS的患者中,納入回輸人白細(xì)胞抗原(Human leukocyte antigen,HLA)高分辨配型全相合或1個(gè)位點(diǎn)不合的無(wú)關(guān)供者外周血移植患者,實(shí)驗(yàn)組采用由氟達(dá)拉濱、白消安、兔抗人胸腺免疫球蛋白組成(FluBuATG)的減低毒性清髓性預(yù)處理方案(7例),對(duì)照組采用傳統(tǒng)白消安和環(huán)磷酰胺(BuCy)的清髓方案(7例)。比較兩組患者移植后植入、移植后并發(fā)癥和預(yù)處理不良反應(yīng)發(fā)生情況。結(jié)果:Bu Cy組與FluBuATG組總體生存率分別為85.7%,71.4%(P=0.205)。BuCy組與FluBu ATG組移植后中性粒細(xì)胞植入時(shí)間、血小板植入時(shí)間、嵌合度、總體生存率方面無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)差異。BuCy組患者III°~IV°急性移植物抗宿主病和慢性移植物抗宿主反應(yīng)發(fā)生率與Flu BuATG組均無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)差異。Flu BuATG組發(fā)生移植后AIHA 1例(14.3%),而B(niǎo)uCy組5例(71.4%)(P=0.103)。移植后EBV感染發(fā)生率高,FluBuATG組和BuCy組EBV感染率分別為85.7%、57.1%(P=0.559)。兩組不同預(yù)處理方案對(duì)各臟器的不良反應(yīng)中肝功能損害發(fā)生率最高,Bu Cy組肝功能損害嚴(yán)重程度重于FluBuATG組,但無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)差異。結(jié)論:含F(xiàn)luBuATG的減低毒性預(yù)處理方案能使異基因造血干細(xì)胞植入穩(wěn)定,不良反應(yīng)少,具有較好耐受性。
【學(xué)位授予單位】：重慶醫(yī)科大學(xué)
【學(xué)位級(jí)別】：碩士
【學(xué)位授予年份】：2018
【分類號(hào)】：R725.5;R758.23
【圖文】：

病均得到治愈。Kaplan- Meier 生存分析兩組存活情況（見(jiàn)圖 1）究中共有 3 名患者發(fā)生死亡，其中 FluBuATG 組死亡 2 例，1 例月死于嚴(yán)重的腸道 aGVHD，1 例于移植后 15 天死于嚴(yán)重 VOD植后 30 天因植入失敗、繼發(fā)呼吸循環(huán)衰竭、肺出血而亡。DATG 組有 6 例患者發(fā)生 aGVHD，I 度、II 度、III-IV 度 aGVHD2 例；BuCy 組共發(fā)生 6 例 aGVHD，I 度、II 度、III-IV 度 aGVH 例、2 例。移植后 100 天內(nèi) FluBuATG 組和 BuCy 組 III 度及以上 為 28.5%、28.5%（P=1.000）。中慢性 GVHD 發(fā)生率較高。FluBuATG 組和 BuCy 組 cGVHD 發(fā)5%、 57.14%，無(wú)明顯差異（P=1.000）。

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本文編號(hào)：2774023