【摘要】：目的探討NOPHO AML 2004方案及聯(lián)合造血干細(xì)胞治療兒童急性髓系白血病(AML)的療效及可行性。方法回顧性分析南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院兒科2009年12月至2015年12月按計(jì)劃完成NOPHO AML 2004方案(部分聯(lián)合造血干細(xì)胞移植)治療的年齡14歲的兒童AML(不含急性早幼粒細(xì)胞性白血病)患者的臨床資料,采用Kaplan Meier方法進(jìn)行生存分析及Log-Rank檢驗(yàn)。結(jié)果 53例AML誘導(dǎo)完全緩解率達(dá)86.8%。36例(67.9%)完成6個(gè)療程化療,14例(26.4%)在2~3個(gè)療程誘導(dǎo)治療后行異基因造血干細(xì)胞移植,3例在完成1~3個(gè)療程化療后放棄治療。隨訪12~82個(gè)月(中位隨訪時(shí)間29個(gè)月),5年預(yù)計(jì)總存活率(p OS)及無白血病存活率(p LFS)為72%及56%;其中標(biāo)危AML患兒p LFS為58%,高�；純�46%,兩組間差異無統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(P=0.779);單純化療患兒p LFS為48%,化療聯(lián)合造血干細(xì)胞移植患兒p LFS為77%,兩組間差異無統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(P=0.1268);第15天骨髓評(píng)估,治療反應(yīng)好組(GR)、中等治療反應(yīng)組(IR)、治療反應(yīng)差組(PR)患兒5年p LFS分別為75%、29%、53%,組間差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(P=0.0071)。結(jié)論 NOPHO AML 2004方案治療中國AML患兒可行且有較好的臨床療效。第15天骨髓評(píng)估原始或幼稚細(xì)胞可作為預(yù)測預(yù)后重要指標(biāo)。

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