本文關(guān)鍵詞：以HHT為主的化療方案治療兒童AML的隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)　出處：《上海交通大學(xué)》2014年碩士論文　論文類型：學(xué)位論文

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【摘要】：1、以HHT為主的化療方案治療兒童AML的隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn) 目的 通過(guò)隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)從臨床療效、不良反應(yīng)及預(yù)后各方面探討高三尖杉酯堿(HHT)替代大部分蒽環(huán)類化療藥治療兒童急性髓細(xì)胞性白血病(不包括APL即急性早幼粒細(xì)胞性白血病)的可行性。 方法 將2009年5月1日后上海兒童醫(yī)學(xué)中心(SCMC)依據(jù)形態(tài)學(xué)、免疫表型和細(xì)胞分子遺傳學(xué)(MICM)分型診斷的初治急性髓細(xì)胞白血病兒童，隨機(jī)分入SCMC-AML-2009A化療方案組和SCMC-AML-2009B化療方案組(以HHT為主)，分別按計(jì)劃完成A和B方案化療方案，對(duì)其臨床療效、不良反應(yīng)進(jìn)行對(duì)比。 結(jié)果 ①152例急性髓細(xì)胞白血病患兒納入研究，其中男孩95人，男女比例為1.67:1，隨訪中位時(shí)間為10個(gè)月(14天～54個(gè)月)�；純耗挲g、性別、FAB分型等與預(yù)后無(wú)明顯相關(guān)性(P0.05)，但≥10歲患兒復(fù)發(fā)率明顯高于其他年齡段兒童(P 0.05)。總體第一療程完全緩解(CR)者達(dá)122例，CR1率為80.3%，總CR率為90.1%。 ②A組患兒總的CR率為75/83(90.4%)，B組患兒62/69(89.9%)；4年無(wú)事件生存率(EFS)率分別為59%、57%(p0.05)，其差異均無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。但B組患兒重癥感染率及總體感染率均低于A組患兒(P 0.05)。 結(jié)論 ①SCMC-AML-2009方案較AML XH-99進(jìn)一步提高了兒童AML的總CR率，特別是提高了1個(gè)療程CR率，同時(shí)具有較高的四年EFS率，改善AML兒童的預(yù)后。 ②對(duì)初治的急性髓細(xì)胞白血病,SCMC-AML-2009A/B均可取得滿意的療效。與A方案相比, B方案的毒副作用較低，提示高三尖杉酯堿是用于治療AML很有前途的化療藥物。 2、c-kit突變?cè)贏ML-ETO陽(yáng)性的AML中的分析 目的 檢測(cè)AML-ETO陽(yáng)性AML初診患者c-kit基因突變發(fā)生情況，并分析其臨床特征及對(duì)臨床預(yù)后的影響。 方法 ①應(yīng)用cDNA-聚合酶鏈反應(yīng)(polymerase chain reaction,PCR)擴(kuò)增26例初診AML-ETO陽(yáng)性的AML患者c-kit基因第8和17號(hào)外顯子，行瓊脂糖凝膠電泳后將PCR產(chǎn)物進(jìn)行基因測(cè)序。 ②分析26例AML-ETO陽(yáng)性AML初診患者的臨床和實(shí)驗(yàn)室資料，了解c-kit基因突變與預(yù)后的關(guān)系。 結(jié)果 ①26例伴AML-ETO陽(yáng)性AML初診患者共檢出12例(46.2%)發(fā)生了c-kit基因突變(mutKIT)，其中6例為17號(hào)外顯子突變(mutated KIT in17exon,mutKIT17)，，其余6例為8號(hào)外顯子突變(mutated KIT in8exon,mutKIT8)。17號(hào)外顯子突變主要表現(xiàn)為點(diǎn)突變，其中最常見(jiàn)的是位于C-KIT激酶功能域的D816突變(33.3%)。 ②MutKIT組與野生型(wtKIT)組患者相比較，兩組的外周血白細(xì)胞、及年齡、性別的差異均無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(P0.05)。mutKIT組復(fù)發(fā)率為41.6%，wtKIT組復(fù)發(fā)率為16.7%，mutKIT組患兒的復(fù)發(fā)率高于wtKIT組患兒。MutKIT組患者的4年EFS率(45%)低于wtKIT組(EFS率54%)。MutKIT組及wtKIT組患者4年OS率分別為45%和43.5%，兩者無(wú)明顯差別。 ③mutKIT8患兒的復(fù)發(fā)率為66.7%，其他患兒的突變?yōu)?7.6%，兩者差異有顯著統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(P 0.05)。 結(jié)論 ①AML/ETO陽(yáng)性AML患者中c-kit基因第17號(hào)外顯子有多種突變類型，其中以D816突變較多見(jiàn)，第8號(hào)外顯子以419插入或缺失突變多見(jiàn)。 ②mutKIT比wtKIT組復(fù)發(fā)率高，4年EFS短，預(yù)后相對(duì)差。
[Abstract]:1 . Randomized controlled clinical trial for treatment of AML with HHT - based chemotherapy regimen Purpose To explore the feasibility of clinical efficacy , adverse reaction and prognosis in the treatment of acute myeloid leukemia ( APL ) of children with acute myeloid leukemia ( APL ) . method The SCMC - AML - 2009A chemotherapy regimen group and SCMC - AML - 2009B chemotherapy regimen group were randomly divided into the chemotherapy regimens of SCMC - AML - 2009A and SCMC - AML - 2009B , respectively . Results Results 鈶

本文編號(hào)：1364166