本文關(guān)鍵詞：中大劑量阿糖胞苷治療兒童急性髓系白血病40例療效觀察及預(yù)后相關(guān)因素分析

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【摘要】：目的:使用回顧性隊列研究方法,收集并整理急性髓細胞白血病(Acute myeloid leukemia,AML)患兒的生物學(xué)特點、臨床表現(xiàn)及生存情況。通過對所收集的資料進行統(tǒng)計學(xué)描述及分析,探討采用中大劑量阿糖胞苷(ID/HD-Ara-C)治療兒童急性髓系白血病(AML)的療效及行相關(guān)危險因素分析。方法:回顧性的分析2004年12月至2015年1月于河北醫(yī)科大學(xué)第二醫(yī)院兒科血液專業(yè)住院的40例AML患兒。1納入標(biāo)準:①年齡小于或等于14歲②符合兒童AML診斷標(biāo)準。診斷依據(jù)《兒童急性髓細胞白血病診療建議---2006年》。排除標(biāo)準:①急性早幼粒細胞白血病(APL)②未經(jīng)我院初治的AML患兒③未給予ID/HD-Ara-C方案化療的AML患兒。2設(shè)計病史摘錄表。系統(tǒng)摘錄AML患兒的性別、發(fā)病年齡、FAB分型、誘導(dǎo)緩解方案及療程、發(fā)病時間及化療結(jié)束時間、發(fā)病時WBC、HGB、PLT數(shù)值、骨髓抑制開始及結(jié)束時間、化療后不良反應(yīng)、血液制品輸注等指標(biāo)。3設(shè)計隨訪表,收集統(tǒng)計AML患兒的生存情況及計算生存時間4分組整理數(shù)據(jù):性別(男、女),年齡(≤2歲、2-10歲、10歲),FAB分型(M2、M4、M5、M6),其中M2分為M2a和M2b亞型,結(jié)局(長期無病生存、失訪、死亡、復(fù)發(fā)),誘導(dǎo)緩解方案(DAE、DA、HA),誘導(dǎo)緩解療程(CR1、CR2、CR3),化療后毒副作用(骨髓抑制、藥物熱、皮疹、神經(jīng)毒性、胃腸道反應(yīng)、心肝腎損傷等),感染情況(肺炎、支氣管炎、上呼吸道感染、肺損傷、膿毒血癥等),初治時WBC(10x109/L、(10-30)x109/L、(30-100)x109/L、≥100 x109/L)、HGB(60g/L、≥60g/L)、PLT(20x109/L、≥20 x109/L)5統(tǒng)計學(xué)分析:所有數(shù)據(jù)均采用SPSS13.0統(tǒng)計學(xué)軟件進行統(tǒng)計學(xué)分析。其中采用頻數(shù)分布分析法統(tǒng)計描述完全緩解率、失訪率、死亡率、復(fù)發(fā)率、化療后不良反應(yīng)情況;采用Kaplan-Merier法統(tǒng)計一年、兩年、三年無事件生存(EFS)率和無病生存(DFS)率;采用x2檢驗進行性別、年齡、FAB分型、初治時白細胞(WBC)、血紅蛋白(HGB)、血小板(PLT)計數(shù)各組間CR1率的比較,P0.05表示差異有統(tǒng)計學(xué)意義。結(jié)果:收集病例共40例,其中完成全部化療者共26人,完成率65%;未完成者14例中少1次化療者5例,少2次化療者4例。40例中誘導(dǎo)治療1療程后緩解率達85%,誘導(dǎo)治療2療程后緩解率達95%,誘導(dǎo)治療3療程后全部緩解,中位緩解時間為19(15-35)d;AML患兒1年無事件生存(EFS)率為(88.6±0.05)%,無病生存(DFS)率為(85.7±0.06)%,2年無事件生存(EFS)率為(71.93±0.08)%,無病生存(DFS)率為(71.8±0.06)%,3年無事件生存(EFS)率為(66.8±0.09)%,無病生存(DFS)率為(65.6±0.07);失訪者5名,失訪率為12.5%,均為未完成全部療程者。復(fù)發(fā)者8名,復(fù)發(fā)率為20%,多于化療緩解后一年內(nèi)復(fù)發(fā),以髓內(nèi)復(fù)發(fā)為主,8名復(fù)發(fā)者其中6名死亡,2名給予高危方案再次化療后效果較理想,目前處于持續(xù)完全緩解狀態(tài);死亡7名,死亡率為17.5%,其中感染相關(guān)死亡1例。本組病例累計給予ID/HD-Ara C 166例次,出現(xiàn)骨髓抑制為100%,持續(xù)時間為9-26d(中位時間為11.7d),累計感染58.43%(97/166),主要為呼吸道感染,除此之外還有水痘、肺結(jié)核、真菌感染等,其中合并水痘感染者最終出現(xiàn)多臟器衰竭,家屬放棄后死亡。其余病歷均經(jīng)足量廣譜抗生素及抗真菌性藥物治療后得以控制。其他化療后不良反應(yīng)還包括胃腸道反應(yīng)、皮疹、藥物熱、神經(jīng)毒性、肝損傷等,給予對癥處理后均得到緩解;性別、年齡、初治時WBC、HGB、PLT計數(shù)等因素就CR1組間比較,P值均大于0.05,無統(tǒng)計學(xué)意義。M2型與FAB其他亞型(M4、M5、M6)比較,P值均大于0.05,無統(tǒng)計學(xué)意義。結(jié)論:1本組40例觀察病例中,化療的完成率為65%(26/40),達到一半以上,治療依從性尚可。2化療1療程后完全緩解(CR1)率達85%,與國內(nèi)外報道的1療程緩解率90%相近。3患兒3年EFS率及DFS率均在65%以上,療效得到肯定。4 AML患兒的復(fù)發(fā)率仍較高,是威脅其長期無病生存的主要因素。5經(jīng)過對化療并發(fā)癥的積極防治,絕大多數(shù)患兒能度過骨髓抑制期,可以耐受中大劑量阿糖胞苷藥物化療。6性別、年齡、初治時WBC、HGB、PLT計數(shù)均對CR1無影響;M2型與FAB其他亞型(M4、M5、M6)比較對CR1亦無影響。
【關(guān)鍵詞】：髓系白血病 急性 兒童 中大劑量阿糖胞苷 療效 預(yù)后因素
【學(xué)位授予單位】：河北醫(yī)科大學(xué)
【學(xué)位級別】：碩士
【學(xué)位授予年份】：2015
【分類號】：R733.71
【目錄】：

• 中文摘要4-7
• 英文摘要7-11
• 英文縮寫11-14
• 前言14
• 材料與方法14-18
• 結(jié)果18-21
• 附圖21-23
• 附表23-27
• 討論27-31
• 結(jié)論31-32
• 參考文獻32-35
• 綜述 阿糖胞苷治療兒童白血病的現(xiàn)狀和發(fā)展35-51
• 參考文獻46-51
• 致謝51-52
• 個人簡歷52

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本文編號：1100680