基于干細(xì)胞的細(xì)胞療法是目前最有潛力和創(chuàng)新性的方法,誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（induced pluripotent stem cells,iPSC）結(jié)合成體干細(xì)胞和胚胎干細(xì)胞（embryonic stem cell,ESC）的優(yōu)點(diǎn)和特征,在重編輯技術(shù)方面取得了重大進(jìn)展。本文介紹了iPSC技術(shù)和位點(diǎn)特異性核酸酶（site specific nucleotide,SSN）介導(dǎo)的基因編輯工具的發(fā)展,以及這兩種新技術(shù)在生物醫(yī)學(xué)研究和治療試驗(yàn)中的聯(lián)合應(yīng)用。iPSC在體外的多能特性不僅為基礎(chǔ)研究提供了無(wú)限的細(xì)胞來(lái)源,而且還有益于人類疾病治療藥物的篩選。此外,隨著基因組編輯技術(shù)的發(fā)展,通過使用核酸酶,如鋅指核酸酶（zinc finger nuclease,ZFN）、轉(zhuǎn)錄激活因子樣效應(yīng)核酸酶（transcription activator-like effector nucleases,TALEN）,以及成簇的、規(guī)則間隔短的短回文重復(fù)序列（clustered regularly interspaced short palindromic repeats,CRISPR）/Cas系統(tǒng)來(lái)糾正基因突變導(dǎo)致的疾病,以便于... 

【文章頁(yè)數(shù)】：5 頁(yè)

【文章目錄】：
1 iPSC技術(shù)與基因編輯
2 基因編輯工具的開發(fā)
    2.1 ZFN
    2.2 TALEN
    2.3 CRISPR/Cas9系統(tǒng)
3 iPSC與基因組編輯技術(shù)的聯(lián)合應(yīng)用
4 展望



本文編號(hào)：3652570