近年來,可編程核酸酶介導(dǎo)的基因編輯技術(shù)迅猛發(fā)展。CRISPR/Cas9技術(shù)源于細(xì)菌和古生菌的適應(yīng)性免疫系統(tǒng),主要由Cas9內(nèi)切酶和向?qū)NA(guide RNA,gRNA)組成。Cas9內(nèi)切酶在gRNA的指導(dǎo)下造成DNA的雙鏈斷裂,從而使研究人員能夠精準(zhǔn)高效地操縱特定基因組位點(diǎn)。同時(shí),該系統(tǒng)可以揭示基因在疾病進(jìn)程中所扮演的未知角色,在臨床治療中有應(yīng)用潛能�，F(xiàn)總結(jié)了CRISPR/Cas9技術(shù)在疾病模型構(gòu)建與基因修復(fù)領(lǐng)域應(yīng)用的研究進(jìn)展。 

【文章來源】：中國生物工程雜志. 2016年12期 第98-103頁 北大核心

【文章頁數(shù)】：6 頁

【文章目錄】：
1 CRISPR/Cas系統(tǒng)概述
    1.1 CRISPR/Cas的結(jié)構(gòu)及工作原理
    1.2 CRISPR/Cas9技術(shù)的發(fā)展與優(yōu)化
2 基于CRISPR/Cas9技術(shù)的動(dòng)物疾病模型構(gòu)建與修復(fù)
    2.1 構(gòu)建模擬人類疾病的豬模型
    2.2 其他哺乳動(dòng)物的疾病模型
    2.3 基于動(dòng)物模型的基因修復(fù)與應(yīng)用
3 細(xì)胞水平上的疾病建模與修復(fù)
    3.1 構(gòu)建模擬人類疾病的細(xì)胞模型
    3.2 基于細(xì)胞模型的基因修復(fù)及應(yīng)用
4 展望



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