本文關(guān)鍵詞：罕見病基因治療與孤兒藥

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【摘要】：孤兒藥因面向的罕見病患者群小、市場需求低、研發(fā)成本高、缺乏政策支持等,其發(fā)展面臨困境。隨著精準(zhǔn)醫(yī)療概念的提出,基因治療因能夠從根本出發(fā),給患者提供"一勞永逸"的治療,備受關(guān)注�；蛑委熞詥位蚝币姴〉闹委熥鳛闃O佳切入點,為孤兒藥的研發(fā)帶來了新的希望。概述基因治療針對的疾病對象、實施策略和屬性以及基因藥物的結(jié)構(gòu)及基因治療的載體,以血友病的基因治療為例回顧罕見病基因治療的發(fā)展,并分析罕見病基因治療藥物研發(fā)現(xiàn)狀。
【作者單位】： 北京五加和分子醫(yī)學(xué)研究所有限公司;北京化工大學(xué)生命科學(xué)與技術(shù)學(xué)院;北京瑞希罕見病基因治療技術(shù)研究所;
【關(guān)鍵詞】： 罕見病 基因治療 孤兒藥
【分類號】：R450;R597
【正文快照】：

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【相似文獻(xiàn)】

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