腺相關(guān)病毒載體是基因治療領(lǐng)域中最有前景的基因遞送平臺之一,它具有免疫原性較低、安全性高、制備簡單、可大規(guī)模生產(chǎn)等優(yōu)勢,尤其在安全性方面遠超其他病毒載體。近幾年,在難治性疾病的臨床治療中,腺相關(guān)病毒基因載體發(fā)揮著越來越重要的作用,但由于仍存在一些待解決的問題,尚未在臨床中大規(guī)模應(yīng)用。綜述了目前腺相關(guān)病毒基因載體在基因治療領(lǐng)域中的應(yīng)用趨勢和所面對的挑戰(zhàn),并進行了展望。 

【文章頁數(shù)】：3 頁

【文章目錄】：
1 前言
2 腺相關(guān)病毒基因載體在基因治療中的應(yīng)用
    2.1 使用腺相關(guān)病毒基因載體介導(dǎo)基因置換
    2.2 使用腺相關(guān)病毒基因載體介導(dǎo)基因編輯
    2.3 使用腺相關(guān)病毒基因載體介導(dǎo)基因沉默
3 腺相關(guān)病毒基因載體在基因治療中的挑戰(zhàn)
    3.1 待優(yōu)化的病毒包裝系統(tǒng)
    3.2 有限的基因組表達效率
    3.3 高昂的治療費用
4 展望



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