目的近年來,數(shù)個基因治療產(chǎn)品批準上市,為缺乏有效治療手段的遺傳性罕見病提供了治愈的可能。其中重組腺相關(guān)病毒載體（rAAV）廣泛應(yīng)用于單基因遺傳病。為了保證藥物的安全有效,筆者對工作進行總結(jié)及思考,以期進一步完善其監(jiān)管體系。方法筆者結(jié)合相關(guān)領(lǐng)域的科學(xué)研究進展和已上市重組腺相關(guān)病毒rAAV產(chǎn)品的國際監(jiān)管考慮展開論述。結(jié)果由于不同類型的腺相關(guān)病毒在組織細胞選擇性、組裝及轉(zhuǎn)基因表達等方面各有差異,包裝系統(tǒng)的設(shè)計多樣,生產(chǎn)體系和工藝復(fù)雜,其人體應(yīng)用的科學(xué)評價需綜合多個方面考慮。結(jié)論本文圍繞腺相關(guān)病毒包裝體系、分子設(shè)計和復(fù)制型AAV的產(chǎn)生機制提出現(xiàn)階段的評價考慮,供研發(fā)者和監(jiān)管方討論交流。 

【文章來源】：中國藥學(xué)雜志. 2020,55(16)北大核心CSCD

【文章頁數(shù)】：8 頁

【文章目錄】：
1 AAV結(jié)構(gòu)和作用機制
2 r AAV載體的包裝體系
    2.1 質(zhì)粒瞬轉(zhuǎn)包裝體系
    2.2 采用腺病毒輔助制備AAV
    2.3 采用HSV-1輔助制備AAV
    2.4 桿狀病毒表達系統(tǒng)制備AAV
3 r AAV病毒的分子設(shè)計考慮
    3.1 r AAV病毒的結(jié)構(gòu)改造
    3.2 復(fù)制型AAV(rc AAV)的產(chǎn)生和檢測
4 審評思考
5 展望



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