【摘要】：正罕見病一般指患病人數(shù)不足總?cè)丝?‰的疾病,全球已知的罕見病約有7 000種。用于罕見病治療的"孤兒藥"已經(jīng)成為全球醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的重要分支,預計到2020年將占到全球處方藥銷售額的19.1%。我國罕見病診療和孤兒藥研發(fā)尚處于起步階段,推動相關(guān)研究具有重要的社會、經(jīng)濟意義和學術(shù)價值。首先,我國罕見病患者的絕對數(shù)量多,利用質(zhì)優(yōu)價廉的自主藥品代替價格昂貴的進口產(chǎn)品,可大幅降低患者負擔,并創(chuàng)造巨大
[Abstract]:Rare diseases generally refer to diseases with less than 1 鈥，

本文編號：2325402