轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌病(ATTR-CM)是一種罕見的心肌病,其愈后極差,目前臨床上缺乏早期診斷和有效的治療。主要介紹了該病的定義、病因、發(fā)病機制、主要治療手段,并按作用機制分類重點分析了目前已上市的ATTR-CM治療藥物他法米迪、伊諾特生、帕替司蘭和正在開發(fā)的ATTR-CM治療藥物acoramidis、vutrisiran、ION-682884等品種的特點及最新臨床研究結(jié)果。

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圖1他法米迪的化學結(jié)構(gòu)

他法米迪由輝瑞公司開發(fā)，有效成分為氯苯唑酸，于2011年12月31日德國首次上市，并于2013年在日本上市，2019年在美國上市[5]，用于治療成年人野生型或遺傳型ATTR-CM，以降低心血管相關死亡率和住院率。主要劑型為軟膠囊，規(guī)格為20mg（氯苯唑酸葡甲胺軟膠囊）和61m....

圖2acoramidis的化學結(jié)構(gòu)Fig.2Chemicalstructureofacoramidis

acoramidis(AG-10、BBP-265）由BridgeBioPharma的子公司EidosTherapeutics和日本被許可公司AlexionPharmaceuticals共同開發(fā)。目前處于Ⅲ期臨床研究中，其化學結(jié)構(gòu)見圖2。acoramidis是一種運甲狀腺素蛋....

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