目的介紹國(guó)內(nèi)外罕見(jiàn)病酶替代療法藥物開(kāi)發(fā)的最新研究進(jìn)展及藥學(xué)評(píng)價(jià)思考。方法以國(guó)內(nèi)外有代表性的文獻(xiàn)為基礎(chǔ),結(jié)合審評(píng)實(shí)踐,簡(jiǎn)要就此類(lèi)產(chǎn)品藥學(xué)評(píng)價(jià)（分子設(shè)計(jì)、宿主選擇、生產(chǎn)工藝與質(zhì)量控制等）提出一些思考和建議。結(jié)果由于罕見(jiàn)病酶替代療法藥物分子的"復(fù)雜性"與"異質(zhì)性",其質(zhì)量研究是藥學(xué)開(kāi)發(fā)與評(píng)價(jià)的主要難點(diǎn)。結(jié)論近年來(lái),為緩解中國(guó)罕見(jiàn)病藥物缺乏現(xiàn)狀,滿(mǎn)足臨床迫切需求,國(guó)家出臺(tái)了一系列政策鼓勵(lì)罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)。 

【文章來(lái)源】：中國(guó)藥學(xué)雜志. 2020,55(13)北大核心

【文章頁(yè)數(shù)】：5 頁(yè)

【文章目錄】：
1 ERT產(chǎn)品國(guó)內(nèi)外研發(fā)注冊(cè)情況
2 ERT產(chǎn)品藥物開(kāi)發(fā)的技術(shù)挑戰(zhàn)
    2.1 ERT產(chǎn)品的分子結(jié)構(gòu)與作用機(jī)制
    2.2 ERT罕見(jiàn)病藥物藥學(xué)開(kāi)發(fā)的挑戰(zhàn)
3 ERT罕見(jiàn)病藥物藥學(xué)研究與評(píng)價(jià)
    3.1 宿主細(xì)胞選擇與上游構(gòu)建藥學(xué)評(píng)價(jià)的考慮
        3.1.1 宿主細(xì)胞選擇
        3.1.2“上游構(gòu)建”藥學(xué)評(píng)價(jià)的考慮
    3.2 生產(chǎn)工藝與藥學(xué)評(píng)價(jià)
        3.2.1 發(fā)酵工藝
        3.2.2 純化工藝
        3.2.3 病毒滅活工藝
        3.2.4 生產(chǎn)工藝藥學(xué)評(píng)價(jià)的考慮
    3.3 結(jié)構(gòu)特性與質(zhì)量控制考慮
        3.3.1 純度檢測(cè)分析
        3.3.2 翻譯后修飾
        3.3.3 生物學(xué)活性測(cè)定
        3.3.4 質(zhì)量研究藥學(xué)評(píng)價(jià)的考慮
    3.4 ERT研發(fā)路徑的選擇和思考
4 結(jié)語(yǔ)


【參考文獻(xiàn)】：
期刊論文
[1]用于重組藥物蛋白生產(chǎn)的人源化細(xì)胞系研究進(jìn)展[J]. 李琴,王天云,王小引,郭瀟,林艷.  中國(guó)免疫學(xué)雜志. 2018(08)



本文編號(hào)：3034751