【摘要】：隨著生物技術(shù)的快速發(fā)展,反義核酸藥物倍受關(guān)注。反義寡核苷酸(ASON)通過(guò)作用于疾病相關(guān)靶m RNA,干擾基因表達(dá)發(fā)揮治療作用,具有特異性高、毒副作用低等特點(diǎn)�；谀X靶向載體技術(shù)和化學(xué)修飾,ASON在腦部疾病的治療領(lǐng)域顯示了廣闊前景。本文綜述了ASON藥物的研發(fā)現(xiàn)狀,及其應(yīng)用于阿爾茨海默病、帕金森病及腦腫瘤等常見(jiàn)腦部疾病治療的研究進(jìn)展。
[Abstract]:With the rapid development of biotechnology, antisense nucleic acid drugs have attracted much attention. Antisense oligodeoxynucleotides (ASON) play a therapeutic role in the expression of disease-related target m RNA, interference genes and have the characteristics of high specificity and low toxicity and side effects. Based on brain targeting vector technology and chemical modification, ASON is promising in the treatment of brain diseases. This paper reviews the research and development of ASON drugs and its application in the treatment of common brain diseases such as Alzheimer's disease, Parkinson's disease and brain tumor.
【作者單位】： 沈陽(yáng)化工大學(xué);軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院毒物藥物研究所抗毒藥物與毒理學(xué)國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室;
【基金】：國(guó)家自然科學(xué)基金資助項(xiàng)目(81573345) 北京市科技新星計(jì)劃資助項(xiàng)目(Z171100001117095)
【分類(lèi)號(hào)】：R971

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