【摘要】：Eteplirsen是一種靶向51號(hào)外顯子的磷酰嗎啉寡核苷酸,通過(guò)誘導(dǎo)dystrophin基因51號(hào)外顯子跳讀,使其mRNA閱讀框不被破壞,從而促進(jìn)DMD患者dystrophin蛋白的生成,使致死型DMD轉(zhuǎn)變?yōu)榕R床表型較輕的BMD。動(dòng)物試驗(yàn)及臨床研究顯示,Eteplirsen具有良好的安全性和耐受性。2016年9月,美國(guó)FDA批準(zhǔn)其上市。本文將對(duì)其藥理作用、藥動(dòng)學(xué)、臨床研究、安全性等進(jìn)行綜述。
[Abstract]:Eteplirsen is a phosphorylmorpholine oligonucleotide targeting exon 51. By inducing dystrophin gene exon 51 to skip reading, the reading frame of Eteplirsen is not destroyed, thus promoting the production of dystrophin protein in patients with DMD and transforming lethal DMD into BMDs with mild clinical phenotype. Animal trials and clinical studies have shown that Eteplirsen is safe and well tolerated. In September 2016, the FDA approved its launch. This article reviews its pharmacological action, pharmacokinetics, clinical research and safety.
【作者單位】： 上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬仁濟(jì)醫(yī)院藥學(xué)部;
【分類號(hào)】：R971

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本文編號(hào)：2134371