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無義突變通讀藥物研發(fā)進展

發(fā)布時間:2018-04-11 05:23

  本文選題:無義突變 + 提前終止密碼子。 參考:《中國新藥雜志》2017年08期


【摘要】:無義突變與眾多疾病發(fā)生有關(guān),包括腫瘤和遺傳病。某些化合物如氨基糖苷類抗生素、非氨基糖苷類抗生素及其他小分子化合物能誘導(dǎo)無義突變通讀,從而翻譯出有功能的全長蛋白;衔镎T導(dǎo)的無義突變通讀對于遺傳病及腫瘤治療是一個非常有潛力的治療策略,但目前沒有幾種化合物顯示出確切的臨床療效。因此,急需篩選新型、更具藥物特性的化合物,推動通讀治療走向臨床。本文詳細介紹了無義突變通讀藥物的研究現(xiàn)狀,為新藥開發(fā)提供參考。
[Abstract]:Nonsense mutations are associated with many diseases, including neoplasms and genetic diseases.Some compounds, such as aminoglycoside antibiotics, non-aminoglycoside antibiotics and other small molecular compounds, can induce meaningless mutations to read through and translate functional full-length proteins.Compound induced nonsense mutation reading is a potential therapeutic strategy for hereditary diseases and tumor therapy, but few compounds have shown definite clinical efficacy.Therefore, the screening of new, more drug-specific compounds is urgently needed to promote read-through therapy to clinical use.In this paper, the current situation of research on nonsense mutants is introduced in detail, which provides a reference for the development of new drugs.
【作者單位】: 武漢科技大學(xué)附屬天佑醫(yī)院中心實驗室;武漢科技大學(xué)醫(yī)學(xué)院公共衛(wèi)生學(xué)院;
【基金】:國家自然科學(xué)基金資助項目(81373302) 武漢中青年醫(yī)學(xué)骨干人才培養(yǎng)工程
【分類號】:R91

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本文編號:1734623

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