本文關(guān)鍵詞： 罕見(jiàn)病 藥物研發(fā) 激勵(lì)措施 單基因病 概念驗(yàn)證　出處：《國(guó)際藥學(xué)研究雜志》2017年02期 　論文類型：期刊論文

【摘要】：盡管每一種罕見(jiàn)病的發(fā)生率極低,但已確認(rèn)的罕見(jiàn)病6000余種,累及人群約占總?cè)丝诘?%~8%。對(duì)患者和整個(gè)社會(huì)而言,針對(duì)罕見(jiàn)病的治療有重大意義,但遠(yuǎn)未滿足患者需求。罕見(jiàn)病的新藥開(kāi)發(fā)同樣面臨著巨大的挑戰(zhàn),例如對(duì)開(kāi)發(fā)新藥的企業(yè)來(lái)說(shuō),存在罕見(jiàn)病藥物潛在市場(chǎng)小、注冊(cè)路徑常不明晰、臨床驗(yàn)證終點(diǎn)和患者自評(píng)結(jié)果缺乏、疾病相關(guān)數(shù)據(jù)不足等問(wèn)題�，F(xiàn)行的一些特殊的激勵(lì)措施,如市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)、注冊(cè)費(fèi)減免、協(xié)助撰寫(xiě)臨床試驗(yàn)方案,以及稅收抵扣等,均可促進(jìn)罕見(jiàn)病藥物的開(kāi)發(fā)。這些措施的最終目的是不論疾病的流行病學(xué)情況如何,都要有助于罕見(jiàn)病患者獲得恰當(dāng)?shù)闹委煼椒�。此�?罕見(jiàn)病通常有清晰的發(fā)病機(jī)制,這代表了一種獨(dú)特的藥物開(kāi)發(fā)機(jī)會(huì),即隨后可在有相同發(fā)病機(jī)制的疾病中擴(kuò)展適應(yīng)證。盡管已有了越來(lái)越多的治療罕見(jiàn)病的藥物,但在這類特殊人群中仍然存在著極大的未能滿足的醫(yī)學(xué)需求。
[Abstract]:Although the incidence of each rare disease is extremely low, more than 6,000 rare diseases have been identified, affecting about 6% of the population. The treatment of rare diseases is of great significance, but far from meeting the needs of patients. The development of new drugs for rare diseases also faces great challenges, for example, there is a small potential market for rare disease drugs for companies that develop new drugs. The registration path is often unclear, the clinical verification end point and the patient self-evaluation result is lacking, the disease related data is insufficient and so on. Some special incentive measures, such as market exclusive right, registration fee reduction. Assistance in the preparation of clinical trial programmes, as well as tax credits, can facilitate the development of drugs for rare diseases. The ultimate objective of these measures is to promote the epidemiology of the disease. In addition, rare diseases often have clear pathogenesis, which represents a unique drug development opportunity. Although more and more drugs have been used to treat rare diseases, there is still a great unmet medical need in this special population.
【作者單位】： 瑞士巴塞爾諾華生物醫(yī)學(xué)研究中心;
【分類號(hào)】：R95
【正文快照】： "Rare diseases are only rare for the doctors.If their incidence is extremely low and physicians very seldom see them,they may be considered insignificant;even textbooks mention them only briefly."These were the initial words of a Preface we wrote in a sp

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本文編號(hào)：1443554