本文關鍵詞：異基因造血干細胞移植治療骨髓增生異常綜合征的臨床分析，由筆耕文化傳播整理發(fā)布。

【摘要】：目的： 評價異基因造血干細胞移植(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation, allo—HSCT)治療骨髓增生異常綜合征(myelodysplastic syndrome, MDS)的療效,并分析可能影響移植療效的因素,探討MDS患者接受allo—HSCT治療的適應癥和時機。方法：回顧性分析1999年6月至2015年10月在浙江大學醫(yī)學院附屬第一醫(yī)院骨髓移植中心接受異基因造血干細胞移植(allo-HSCT)的骨髓增生異常綜合征(MDS)及MDS轉急性白血病(AML)患者69例,統(tǒng)計并描述其臨床特征和移植后隨訪結果,分析患者的年齡、性別、疾病分型分期、移植前病程、合并癥情況、輸血依賴、鐵負荷、染色體、移植前骨髓原始細胞比例、移植前治療、移植物類型、供者選擇、供者性別、供受者血型、移植后急性移植物抗宿主病(acute graft versus host disease, aGVHD)和慢性移植物抗宿主病(chronic graft versus host disease, cGVHD)等因素對3年總生存(overall survival, OS)率和無病生存(disease—free survival, DFS)率的影響,分析可能影響MDS移植療效的危險因素,進一步探討MDS患者接受allo—HSCT的適應癥和時機。結果：69例MDS患者接受allo—HSCT,中位隨訪時間為48.2(198.8—-1.8)個月,65例植入成功,2例骨髓抑制期死亡,2例原發(fā)性植入失敗,ANC植活中位時間為12(11—-16)天,PLT植活中位時間為14(12—-17.5)天。41例發(fā)生aGVHD,中位時間為14(11-18.25)天,Ⅱ-Ⅳ度aGVHD24例,累計發(fā)生率為34.8%；Ⅲ-Ⅳ度aGVHD14例,累計發(fā)生率20.3%。45例發(fā)生cGVHD,其中局限型cGVHD 25例,累計發(fā)生率為36.2%,廣泛型cGVHD20例,累計發(fā)生率為29.0%。3年OS率為58.4%,3年DFS率為58.0%,3年累計復發(fā)率(relapse rate, RR1為7.2%,非復發(fā)死亡率(non—relapse mortality, NRM)為36.2%。親緣全相合移植的3年OS率和DFS率達78.3%和78.8%,顯著高于親緣半相合的50.7%(p=0.035)和49.4%(p=0.026),高于無關供者的54.5%(p=0.182)和54.5%(p=0.217),后兩者無顯著性差異(p=0.402,p=0.279)。IPSS分期為“低危／中危1”組的3年OS率為58.0%,3年DFS率為56.8%；“中危2/高�！苯M的3年OS率為65.4%,3年DFS率為65.4%,兩者無統(tǒng)計學差異(p=0.709,p=0.541)。單因素分析結果顯示：WPSS分期、供者選擇、aGVHD、cGVHD是MDS患者行allo—HSCT后3年OS率和DFS率的影響因素；其中,對于IPSS分期“中危2/高�！苯M,移植時有合并癥、輸血依賴也是其3年OS率和DFS率的危險因素；而患者的年齡、性別、疾病的分型、移植前病程長短、鐵負荷、染色體異常、移植前骨髓原始細胞比例、移植物類型、供者性別、供受者血型對MDS患者allo—HSCT后3年OS率和DFS率無顯著影響。將WPSS分期、供者選擇、aGVHD、cGVHD納入多因素分析,結果顯示：不發(fā)生cGVHD是MDS患者allo—HSCT后3年OS率和DFS率的獨立危險因素。結論：Allo—HSCT是治療MDS的有效手段。親緣全相合移植的長期生存率顯著高于親緣半相合移植,是MDS患者行allo—HSCT的首選,而親緣半相合與無關供者移植療效相當。對于一般情況能耐受移植的中高危MDS患者和具有輸血依賴的中低危MDS患者,建議將allo-HSCT作為一線治療,首選親緣全相合移植,如缺乏,親緣半相合供者與無關供者也是可行的選擇。不發(fā)生cGVHD是MDS患者allo-HSCT后3年OS率和DFS率的危險因素。
【關鍵詞】：骨髓增生異常綜合征 異基因造血干細胞移植 總生存率 無病生存率 移植時機 移植前治療
【學位授予單位】：浙江大學
【學位級別】：碩士
【學位授予年份】：2016
【分類號】：R551.3;R457.7
【目錄】：

• 致謝4-6
• 中文摘要6-9
• 英文摘要9-12
• 縮略詞表12-14
• 1. 引言14-16
• 2. 研究對象與方法16-20
• 2.1 研究對象及納入標準16
• 2.2 分型及分期標準16
• 2.3 供者的選擇和HLA配型16
• 2.4 預處理方案16-17
• 2.5 造血干細胞采集及移植方式17
• 2.6 移植物抗宿主病的防治方案17
• 2.7 支持治療及其他并發(fā)癥防治方案17-18
• 2.8 輸血依賴的定義18
• 2.9 急性移植物抗宿主病診斷及分級18
• 2.10 慢性移植物抗宿主病18
• 2.11 評估標準和評價指標18
• 2.12 統(tǒng)計學方法18-20
• 3. 研究結果20-59
• 3.1 研究對象臨床特征20-24
• 3.2 究對象移植后臨床特征24-28
• 3.3 影響存活的單因素分析28-57
• 3.4 影響存活的多因素分析57-59
• 4. 研究結果討論59-64
• 5. 研究結論64-65
• 參考文獻65-71
• 綜述71-90
• 參考文獻80-90
• 作者簡歷90

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1 滕琦蓓;異基因造血干細胞移植治療骨髓增生異常綜合征的臨床分析[D];浙江大學;2016年

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本文編號：463330