造血干細(xì)胞移植治療重型再生障礙性貧血的臨床研究
本文關(guān)鍵詞:造血干細(xì)胞移植治療重型再生障礙性貧血的臨床研究,由筆耕文化傳播整理發(fā)布。
【摘要】:目的:回顧性地分析造血干細(xì)胞移植(hematopoietic stem cell transplantation,HSCT)治療重型再生障礙性貧血(severe aplastic anemia,SAA)患者的臨床療效,包括植入、移植相關(guān)并發(fā)癥及總體生存(overall surviva,OS)率等,探究影響SAA患者HSCT后的預(yù)后因素,從而為重型再生障礙性貧血患者的治療提供一定的臨床依據(jù)。方法:2006年8月至2015年6月,單中心HSCT治療SAA患者21例,男女比例4:3,中位年齡19(2-50)歲,診斷至移植間隔的中位時間為187(28-930)天。行異基因外周血干細(xì)胞移植(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation, allo-HSCT)14例,輸入的有核細(xì)胞數(shù)為6.1(4.9-8.7)×10^8/Kg(受者體重),CD34+細(xì)胞計數(shù)為2.8(2.1-5.9)×10^5/Kg(受者體重);臍帶血干細(xì)胞移植(cord blood transplantation,CBT) 7例,輸入的有核細(xì)胞數(shù)為5.3(0.98-13.1)×10‘7/Kg(受者體重),CD34+細(xì)胞計數(shù)為2.5(1.8-5.5)×10^5/Kg(受者體重)。移植前均采用福達(dá)拉賓(fludarabine,Flu)+環(huán)磷酰胺(cyclophosphamide,CTX)+抗胸腺球蛋白(antithymocyte globulin,ATG)為主的預(yù)處理方案,環(huán)孢菌素A(cyclosporine A,CsA)聯(lián)合霉酚酸酯(mycophenolate mofetil,MMF)或短療程甲氨蝶呤(methylaminopterin,MTX)方案預(yù)防移植物抗宿主病(graft-versus-host disease,GVHD).結(jié)果:21例患者中,有20例獲得粒系造血功能恢復(fù),中性粒細(xì)胞絕對值(absolute neutrophil count,ANC)0.5×10^9/L的中位時間為移植后d15(8-53);有14例患者獲得巨核系造血功能恢復(fù),其血小板計數(shù)(platelet, PLT)20×10-9/L的中位時間為移植后d30(9-215)。19例患者在移植后第2-4周嵌合檢測中提示完全供者型(complete chimerism,CC),1例雙份臍帶血干細(xì)胞移植患者嵌合檢查提示混合供者型(mix chimerism,MC),待粒系恢復(fù)正常后復(fù)查提示單份臍帶血完全植入,有1例親緣單倍體半相合移植患者未檢測到供者成分。有5例患者在預(yù)處理期間出現(xiàn)低熱、惡心、嘔吐及納差等胃腸道反應(yīng)。8例發(fā)生急性GVHD (acute GVHD,aGVHD),其中4例表現(xiàn)為Ⅰ-Ⅱ度皮膚aGVHD,4例為Ⅲ-Ⅳ度腸道aGVHD,無1例發(fā)生肝臟aGVHD。7例患者發(fā)生慢性GVHD(chronic GVHD,cGVHD),其中5例為局部皮膚cGVHD,2例為廣泛cGVHD。3例患者并發(fā)侵襲性真菌感染(肺部真菌感1染例,顱內(nèi)真菌感染2例)。巨細(xì)胞病毒感染15例,其中2例并發(fā)出血性膀胱炎。1例患者于移植后d100并發(fā)淋巴細(xì)胞增殖性疾病(EB病毒檢測強(qiáng)陽性)。發(fā)生癲癇的患者7例(其中兒童5例,成人2例)。隨訪6-108個月,21例SAA患者中有12例獲得長期穩(wěn)定造血恢復(fù),2年預(yù)期OS率為62.1±11.36%,死亡9例,分別為顱內(nèi)出血3例、顱內(nèi)感染2例、肺部感染2例、Ⅳ度腸道排異2例。結(jié)論:HSCT是治療SAA一種有效的方式。對于有同胞相合供者的SAA患者,可優(yōu)先考慮HSCT,如果沒有同胞供者,非親緣移植中也是可以考慮的。選擇HLA相合程度高、積極預(yù)防GVHD及盡早地移植可有效提高SAA患者的生存質(zhì)量。
【關(guān)鍵詞】:重型再生障礙性貧血 造血干細(xì)胞移植 生存分析
【學(xué)位授予單位】:東南大學(xué)
【學(xué)位級別】:碩士
【學(xué)位授予年份】:2016
【分類號】:R457.7;R556.5
【目錄】:
- 中文摘要5-7
- 英文摘要7-10
- 縮略詞表10-13
- 第一章 前言13-15
- 1.1 研究背景13-14
- 1.2 研究目標(biāo)與內(nèi)容14
- 1.3 研究創(chuàng)新點14-15
- 第二章 文獻(xiàn)綜述 造血干細(xì)胞移植治療重型再生障礙性貧血的研究進(jìn)展15-21
- 第三章 造血干細(xì)胞移植治療重型再生障礙性貧血的臨床研究21-39
- 第一節(jié) 前言21
- 第二節(jié) 材料與方法21-24
- 第三節(jié) 結(jié)果24-35
- 第四節(jié) 討論35-39
- 第四章 總結(jié)39-40
- 參考文獻(xiàn)40-48
- 致謝48-49
- 作者簡介49
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本文關(guān)鍵詞:造血干細(xì)胞移植治療重型再生障礙性貧血的臨床研究,,由筆耕文化傳播整理發(fā)布。
本文編號:432403
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