發(fā)布時間：2021-08-27 18:07

　　[研究背景及目的]非惡性血液病泛指造血干細胞非惡性克隆性疾病,主要由遺傳缺陷、免疫功能異常等因素引起,包括再生障礙性貧血（aplastic anemia, AA）、地中海貧血、純紅細胞再生障礙性貧血、陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿、Fanconi貧血、鐮形細胞貧血等疾病。非惡性血液病共同的發(fā)病機制為先天或獲得性的造血干細胞數(shù)量或質(zhì)量的異常,而造血干細胞移植（hematopoietic stem cell transplantation, HSCT）能夠治療所有造血干細胞或祖細胞水平的疾病。目前HLA全相合的異基因造血干細胞移植（allo-hematopoietic stem cell transplantation, allo-HSCT）也是治療重型再生障礙性貧血（severe aplastic anemia, SAA）、重型β地中海貧血的重要手段。人類主要組織相容性抗原（human leucocyte antigen, HLA）全相合同胞供者為最適合allo-HSCT的供者,但在同胞中找到全相合供者的比例僅為25%。HLA全相合造血干細胞移植因供者來源問題限制了其臨床應用,而90%以上需要移... 

【文章來源】：南方醫(yī)科大學廣東省

【文章頁數(shù)】：67 頁

【學位級別】：碩士

【文章目錄】：
摘要
ABSTRACT
一. 研究背景
    1.1 非惡性血液病概述
    1.2 再生障礙性貧血的發(fā)病機制及治療
    1.3 純紅細胞再生障礙性貧血的發(fā)病機制及治療
    1.4 地中海貧血的發(fā)病機制及治療
    1.5 HLA單倍體相合造血干細胞移植概述
    1.6 本研究目的
二. 研究對象
    2.1 患者納入標準
    2.2 患者的一般情況
    2.3 移植前治療
    2.4 供者選擇標準
三. 研究方法
    3.1 患者移植前準備
    3.2 供者造血干細胞動員及采集
    3.3 預處理方案
    3.4 造血干細胞移植
    3.5 移植相關(guān)并發(fā)癥的防治
    3.6 促進造血重建及對癥輸血治療
    3.7 造血重建的監(jiān)測
    3.8 術(shù)后植入狀態(tài)及血型轉(zhuǎn)變的監(jiān)測
    3.9 統(tǒng)計方法
四. 療效評估標準
    4.1 造血重建
    4.2 造血干細胞植入標志檢測
    4.3 移植相關(guān)并發(fā)癥的診斷標準
    4.4 再生障礙性貧血的療效評價標準
    4.5 造血干細胞移植治療地中海貧血的總體評價標準
    4.6 造血干細胞移植后生存質(zhì)量評分
五. 結(jié)果
    5.1 供受者HLA配型及血型
    5.2 移植類型及移植干細胞數(shù)
    5.3 造血重建情況
    5.4 植入情況
    5.5 移植相關(guān)并發(fā)癥發(fā)生情況
    5.6 原發(fā)病治療情況
    5.7 總體生存及結(jié)果
六. 討論
    6.1 HLA單倍體相合HSCT能有效治療SAA、重型β地貧等非惡性血液病
    6.2 HLA單倍體HSCT并未增加移植相關(guān)并發(fā)癥的發(fā)生率
    6.3 死亡原因
七. 結(jié)論
參考文獻
中英文對照縮略詞表
攻讀學位期間成果
致謝



本文編號：3366838