CRISPR/Cas9系統(tǒng)作為第三代基因編輯工具的代表,操作簡便、效率高、成本低,應(yīng)用前景極其廣闊。該系統(tǒng)能夠?qū)蚪M中特定的核苷酸序列切割,尤其可用于糾正機體的異常基因突變。利用該系統(tǒng)不僅可闡述視網(wǎng)膜發(fā)育過程關(guān)鍵基因的調(diào)控功能,以及視網(wǎng)膜變性過程中相關(guān)信號通路改變的分子機制,更為重要的是運用該系統(tǒng)可修復(fù)異常的基因突變。本文主要論述CRISPR/Cas9系統(tǒng)在人類視網(wǎng)膜發(fā)育及遺傳性視網(wǎng)膜變性疾病發(fā)病機制研究中的應(yīng)用,以及在視網(wǎng)膜變性疾病患者個體化基因治療方面的應(yīng)用前景。 

【文章頁數(shù)】：5 頁

【文章目錄】：
1 CRISPR/Cas9系統(tǒng)的特點
2 CRISPR/Cas9系統(tǒng)在視網(wǎng)膜神經(jīng)細(xì)胞發(fā)育機制中的應(yīng)用
3 CRISPR/Cas9系統(tǒng)在干細(xì)胞定向分化為視網(wǎng)膜感光細(xì)胞基因調(diào)控機制中的應(yīng)用
4 CRISPR/Cas9系統(tǒng)在修復(fù)眼部異常基因突變中的研究進展
5 CRISPR/Cas9系統(tǒng)應(yīng)用于臨床遺傳性視網(wǎng)膜疾病基因治療前需解決的關(guān)鍵問題
6 結(jié)語



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