目的:總結(jié)兒童噬血細(xì)胞性淋巴組織細(xì)胞增多癥(hemophagocytic lyphohistiocytosis,HLH)臨床特點(diǎn);研究分析HLH-2004方案非移植治療HLH的治療效果和預(yù)后影響因素。方法:收集2009年1月1日至2017年6月1日于我院診治HLH患兒的臨床資料,采用KM生存分析法繪制總體生存曲線,COX模型分析影響其預(yù)后的危險因素。結(jié)果:共149例患兒納入分析,其中男性67例,女性82例,中位發(fā)病年齡42月齡(7月齡-189月齡),3年總體生存率為78.5%。所有患兒均存在發(fā)熱、低纖維蛋白原血癥、鐵蛋白升高。98.7%患兒存在肝脾腫大,94.6%存在外周血兩系或三系下降,79.9%轉(zhuǎn)氨酶及乳酸脫氫酶升高;57例患兒行相關(guān)基因檢測,61.4%患兒存在基因突變。45.7%為UNC13D基因突變,37.1%為STXBP2基因突變,31.4%為ITK基因突變,37.1%為LYST基因突變,PRF基因變異(N=1)、STX11基因變異(N=1)及AP3B1基因變異(N=2)少見。26.8%患兒有中樞神經(jīng)系統(tǒng)受累,其臨床特點(diǎn)以抽搐、神志改變?yōu)橹?頭顱影像學(xué)異常以腦萎縮、灰白質(zhì)分界不清為主。28.9%患兒復(fù)發(fā),4例于誘導(dǎo)治療第5周復(fù)發(fā),4例于誘導(dǎo)治療第8周復(fù)發(fā),20例停藥后第1周及第2周復(fù)發(fā)�；蛲蛔兓純簭�(fù)發(fā)風(fēng)險升高(P=0.030),且復(fù)發(fā)患兒生存率較非復(fù)發(fā)患兒降低(X~2=3.961,P=0.048),但與復(fù)發(fā)次數(shù)及復(fù)發(fā)時間無關(guān)。32例患兒死亡,其中43.8%(N=14)患兒于誘導(dǎo)治療前2周死亡。死亡原因以重要臟器出血及病情進(jìn)展多見,發(fā)病年齡、初診時首次頭顱影像學(xué)異常及腦脊液檢查異常暫無充分證據(jù)表明其與HLH患者死亡相關(guān)。結(jié)論:HLH-2004方案化療患兒3年總體生存率78.5%,預(yù)后良好�；蛲蛔兓純簭�(fù)發(fā)風(fēng)險增加4.522倍。復(fù)發(fā)是患兒死亡的非獨(dú)立危險因素。
【學(xué)位單位】：重慶醫(yī)科大學(xué)
【學(xué)位級別】：碩士
【學(xué)位年份】：2019
【中圖分類】：R725.5
【部分圖文】：

圖 2 復(fù)發(fā)組 HLH 患兒與非復(fù)發(fā)組患兒生存曲線Figure 2 Survival curve in HLH patients with relapse and without relapse

【參考文獻(xiàn)】

相關(guān)期刊論文 前2條

1 王旖旎;黃文秋;魏娜;曾祥宗;張嘉;王晶石;吳林;付麗;王昭;;DEP方案挽救治療成人難治性噬血細(xì)胞綜合征的臨床研究[J];中華血液學(xué)雜志;2014年10期

2 王旖旎;王昭;吳林;岑溪南;李渤濤;寧豐;段學(xué)章;李娟;;多中心72例噬血細(xì)胞綜合征診療分析[J];中華血液學(xué)雜志;2009年12期

本文編號：2811389