【摘要】：目的:酪氨酸激酶抑制劑(tyrosine kinase inhibitors,TKI)是慢性粒細(xì)胞白血病(chronic myelogenous leukemia,CML)慢性期患者的一線治療藥物,本研究旨在觀察TKI靶向治療慢性粒細(xì)胞白血病(CML)慢性期患兒的療效及安全性。方法:選取2014年1月1日～2017年12月31日在山西省兒童醫(yī)院血液科被確診為初發(fā)CML慢性期的患兒共5例。其中,男1例,女4例,中位年齡為10歲(6～11歲),均予以口服伊馬替尼300mg/(m~2·d)治療。定期觀察患兒臨床表現(xiàn),并監(jiān)測(cè)其外周血象和分子生物學(xué)指標(biāo)的變化,評(píng)估療效,同時(shí)記錄治療期間不良反應(yīng)的發(fā)生情況。結(jié)果:5例患兒分別在靶向治療2.5、2、1.5、1.5、2.5個(gè)月時(shí)獲得完全血液學(xué)反應(yīng)(CHR),與臨床CHR療效參考標(biāo)準(zhǔn)(3個(gè)月)的差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(t=-4.472,P=0.0110.05)。5例患兒中,4例分別在伊馬替尼規(guī)范治療9、9、12、9個(gè)月時(shí)bcr-abl融合基因定量檢測(cè)結(jié)果≤0.1%,獲得主要分子學(xué)反應(yīng)(MMR)。1例伊馬替尼治療2個(gè)月內(nèi)反復(fù)不耐受,換用二代藥物達(dá)沙替尼治療4個(gè)月后bcr-abl融合基因定量檢測(cè)≤1%,達(dá)到最佳療效,靶向治療9個(gè)月后亦獲得MMR。此組數(shù)據(jù)與臨床MMR參考標(biāo)準(zhǔn)(12個(gè)月)的差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(t=-4.000,P=0.0160.05)。Pearson相關(guān)性分析結(jié)果顯示,CML靶向治療后達(dá)到CHR所需的時(shí)間與達(dá)到MMR所需的時(shí)間無(wú)明顯相關(guān)性(r=-0.559,P=0.3270.05)。5例口服伊馬替尼治療的患兒中,2例未出現(xiàn)明顯不良反應(yīng),1例出現(xiàn)輕度貧血及惡心、嘔吐、食欲不振等胃腸道反應(yīng),1例出現(xiàn)血小板數(shù)量減少,1例出現(xiàn)骨髓抑制,即血常規(guī)三系均明顯減少,尤以中性粒細(xì)胞減少為著,嚴(yán)重時(shí)降至0。結(jié)論:伊馬替尼治療兒童CML慢性期早期療效確切,且不良反應(yīng)較輕,耐受性好,較為安全。達(dá)沙替尼可使不耐受伊馬替尼治療的CML患兒達(dá)到血液學(xué)及分子生物學(xué)層面的緩解,在不耐受伊馬替尼的情況下,可作為二線治療選擇。
【學(xué)位授予單位】：山西醫(yī)科大學(xué)
【學(xué)位級(jí)別】：碩士
【學(xué)位授予年份】：2019
【分類號(hào)】：R733.72

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本文編號(hào)：2695015